AI로 만든 항암 신약, 악성 중피종 환자 40% 반응

인실리코 메디슨이 생성형 인공지능(AI)으로 개발한 항암 신약 후보물질이 임상 1상에서 악성 중피종 환자를 대상으로 40%의 객관적 반응률을 보였다.

인실리코 메디슨은 26일(현지시간) 스페인 마드리드에서 열린 유럽종양학회(ESMO) 연례회의 2026에서 경구용 pan-TEAD 억제제 'ISM6331'의 임상 1상 데이터를 공개했다. 이 데이터는 펜실베이니아 대학교 아브람슨 암센터의 멜리나 E. 마르마렐리스 박사가 발표했다.

ISM6331을 매일 130mg 투여한 악성 중피종 환자 5명 중 2명에게서 종양 감소가 확인돼 객관적 반응률(ORR) 40%를 기록했다. 이들의 표적 병변은 각각 58%, 36% 감소했다.

30~130mg 용량을 투여한 전체 악성 중피종 환자군(22명)에서는 객관적 반응률 18.2%, 질병통제율(DCR) 68.2%로 나타났다. 반응을 보인 환자 4명 중 3명은 첫 8주차 검사에서부터 효과가 나타났으며, 부분 반응 중 하나는 약 1년간 지속됐다.

이 약물은 악성 중피종 외에도 비소세포폐암(NSCLC), 두경부 편평세포암(HNSCC) 등 다른 고형암 환자에서도 표적 병변을 줄이는 효과를 보였다.

임상에서는 용량제한독성(DLT)이 보고되지 않았으며, 치료 관련 부작용으로 투약을 중단한 사례도 없었다. 대부분의 부작용은 경미했고, 3등급 치료 관련 부작용은 참가자의 8.3%에서 발생했다.

ISM6331은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 악성 중피종 치료를 위한 희귀의약품(2024년 6월) 및 패스트트랙(2026년 7월)으로 지정받았다. 회사는 임상 1상 용량 선정을 완료하고 임상 2a상을 시작할 계획이다.

알렉스 자보론코프 인실리코 메디슨 설립자 겸 최고경영자(CEO)는 "생성형 AI로 설계한 pan-TEAD 억제제가 임상에서 신호를 보이고 있다"며 "데이터가 뒷받침하는 한 이 분자를 최대한 밀어붙일 것"이라고 말했다.

할레 장 인실리코 메디슨 종양학 임상 개발 부사장은 "130mg 용량에서 40%의 객관적 반응률과 관리 가능한 안전성 프로파일은 지속적인 연구를 뒷받침한다"고 밝혔다.