JAK억제제를 사용하지 않은 골수섬유증 환자를 대상으로 셀리넥서 단독요법의 효능을 평가하는 임상연구가 진행된다.

12일 임상시험 등록 정보에 따르면 이번 연구의 주요 목적은 JAK억제제 미사용 골수섬유증 환자 중 정상 혈소판 수치를 보유하거나 경증에서 중등도의 혈소판 감소증을 동반한 환자에서 셀리넥서의 비장 크기 감소 효과를 평가하는 것으로 나타났다. 연구진은 비장 용적 감소율(SVR)을 1차 평가변수로 설정했다.

추가적인 효능 지표와 안전성 관련 파라미터도 연구 기간 동안 함께 평가될 예정이다.

골수섬유증은 골수에 섬유화가 진행되면서 정상적인 혈액세포 생성이 저해되는 질환이다. 비장 비대와 혈소판 감소증은 골수섬유증 환자에서 흔히 나타나는 합병증으로 알려져 있다.

셀리넥서는 선택적 핵수송 억제제로 분류되는 경구용 치료제다. 이번 연구는 JAK억제제 치료 경험이 없는 환자군을 대상으로 한다는 점에서 1차 치료 옵션으로서의 가능성을 탐색하는 의미를 갖는다.

연구 결과는 골수섬유증 치료 전략 수립에 새로운 근거를 제공할 것으로 기대된다.