브리지바이오 파마(BridgeBio Pharma)의 왜소증 치료 실험약이 핵심 임상시험에서 어린이들의 성장을 가속화하는 데 성공했다.
이번 성과는 경쟁 의약품을 능가하는 결과로, 회사가 규제 당국 승인을 신청할 수 있는 길이 열렸다.
인피그라티닙(infigratinib)이라는 경구용 의약품은 100명 이상의 연골무형성증(achondroplasia) 어린이를 대상으로 한 연구에서 1차 목표를 달성했다고 브리지바이오가 성명을 통해 밝혔다.
연골무형성증은 왜소증의 가장 흔한 원인으로 꼽히는 희귀 유전 질환이다. 이 질환은 키가 작아지는 증상을 유발하며 심각한 의학적 합병증으로 이어질 수 있다.
브리지바이오에 따르면 인피그라티닙을 매일 복용한 결과 위약 대비 연평균 2.1cm의 성장 속도 증가를 보였다. 위약군과 치료군 간 차이를 조정한 결과는 연간 1.74cm였다.
두 수치 모두 통계적으로 유의미한 변화였다고 회사 측은 설명했다.
이번 주요 결과는 현재 유일하게 승인된 연골무형성증 치료제의 성적을 뛰어넘는 것이다.
바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 주사형 치료제는 핵심 연구에서 연간 1.57cm의 성장 가속화 효과를 나타낸 바 있다.
브리지바이오의 경구용 치료제는 바이오마린의 주사제보다 투약 편의성 측면에서도 우위를 점할 것으로 업계는 전망하고 있다.
연골무형성증은 FGFR3 유전자 변이로 인해 뼈 성장이 제한되는 질환으로, 전 세계적으로 약 25만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다.
브리지바이오는 이번 임상 성공을 바탕으로 미국 식품의약국(FDA) 등 규제 당국에 승인 신청을 진행할 계획이다.