FDA 희소질환 유전자치료제 승인 거부 증가…프라사드 국장 취임 후 뚜렷한 변화

미국 식품의약국(FDA)의 희소질환 유전자치료제 승인 거부가 늘어나면서 업계의 우려가 커지고 있다. 비네이 프라사드 생물학적제제평가연구센터(CBER) 국장 취임 이후 심사 기준이 까다로워진 것 아니냐는 분석이 나온다.

바이오 전문매체 스탯뉴스(STAT)의 애덤 포이어스타인 선임기자는 5일(현지시간) 칼럼을 통해 "리젠엑스바이오(Regenxbio)의 헌터증후군 유전자치료제가 FDA 승인을 받지 못했다"고 전했다. 그는 "프라사드가 CBER 국장으로 임명된 이후 희소질환 세포·유전자 치료제의 승인 거부나 지연이 증가하는 추세를 보이고 있다"고 지적했다.

리젠엑스바이오의 치료제 'RGX-212'는 헌터증후군 치료를 위한 유전자치료제다. FDA는 이 치료제에 대해 승인을 거부했다.

포이어스타인 기자는 "의약품 심사는 불투명한 과정이어서 소환장 없이는 리젠엑스바이오의 헌터증후군 유전자치료제 데이터가 부실했는지, 완전히 잘못됐는지, 또는 둘 다인지 완전히 배제할 수 없다"고 말했다.

그는 "만약 그런 경우라면 FDA의 승인 거부 결정은 정당화될 수 있다"면서도 "하지만 더 광범위하고 우려스러운 추세를 무시하기 어렵다"고 강조했다.

프라사드 국장은 최근 CBER 국장으로 임명됐다. CBER는 세포·유전자 치료제를 포함한 생물학적 제제를 규제하는 FDA 산하 기관이다.

포이어스타인 기자는 "RGX-212는 프라사드가 희소질환 치료제를 규제하는 FDA 센터의 책임자로 임명된 이후 승인 거부되거나 지연된 세포·유전자 치료제 목록에 추가됐다"고 전했다.

업계에서는 프라사드 국장 취임 이후 FDA 심사 기준이 엄격해진 것 아니냐는 우려가 나오고 있다. 특히 희소질환 치료제 개발은 환자 수가 적어 임상시험 설계와 데이터 수집이 어려운데, 승인 기준이 강화되면 개발 자체가 위축될 수 있다는 지적이다.

포이어스타인 기자는 스탯뉴스 선임기자이자 바이오 칼럼니스트로, 신약 개발과 비즈니스, 월가, 생명공학의 교차점을 취재하고 있다. 그는 주간 바이오 팟캐스트 '더 리드아웃 라우드(The Readout Loud)'의 공동 진행자이자 뉴스레터 '애덤스 바이오테크 스코어카드(Adam's Biotech Scorecard)'의 저자다.