스토크 테라퓨틱스가 개발 중인 드라베 증후군 신약 후보물질 '조레부너센'이 발작 감소는 물론 환자의 발달 기능까지 회복시킬 수 있다는 가능성을 제시했다.
18일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면, 스토크는 최근 의학 저널 '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신'에 조레부너센의 1/2상 임상시험 결과를 게재했다. 공개된 2건의 개방표지 연구 결과, 조레부너센은 기존 표준 치료법과 병용 시 지속적인 발작 감소 효과와 함께 인지 및 행동 기능 개선을 보였다.
임상에서 조레부너센은 표준 항경련제와 함께 투여했을 때 발작 빈도를 최대 85%까지 줄였다. 또한 '바인랜드-3' 평가에서 운동 능력, 의사소통 등 적응 행동 지표가 개선된 것으로 나타났다.
이안 스미스 스토크 최고경영자(CEO)는 "이 약이 발달이 멈춘 아이들이 다시 성장하는 경로에 오르도록 도울 수 있다고 믿는다"고 밝혔다. 드라베 증후군 환자는 생후 18~24개월까지 정상 발달하다가 이후 발달이 정체되는 특징을 보인다.
스토크는 현재 '엠퍼러'로 명명된 3상 임상을 진행 중이며, 올해 2분기까지 150명의 환자 모집을 완료할 계획이다. 회사는 2027년 중반 순차적 신약 허가 신청(rolling NDA)을 목표로 하고 있다.
1/2상 임상에서 보고된 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도 수준이었다. 약물과 관련 없는 간질로 인한 급사(SUDEP) 2건을 포함해 3명의 사망자가 발생했으나, 이는 드라베 증후군의 높은 사망률과 관련된 것으로 분석됐다.
조레부너센은 바이오젠과 공동 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오티드 약물이다. 바이오젠은 지난해 초 1억6500만달러(약 2376억원)를 지급하고 미국, 캐나다, 멕시코를 제외한 지역의 독점 상업화 권리를 확보했다.