대장암 예방 신약 후보물질 'ONC201'의 안전성과 예방 효과를 확인하기 위한 임상 1상 시험이 시작됐다.
18일 공개된 임상시험 정보에 따르면 이번 연구는 가족성 선종성 용종증(FAP)이나 다발성 선종 병력이 있는 대장암 고위험군을 대상으로 진행된다.
'도르다비프론'으로도 알려진 ONC201은 암세포의 성장을 억제하는 기전을 가진 약물이다. 이전 연구에서는 정상 세포에 해를 끼치지 않으면서 암세포 사멸을 유도하는 것으로 나타났다.
이번 임상은 용량을 점차 늘려가는 방식으로 설계됐다. 참가자들은 13주 동안 주 1회 또는 3주에 1회 ONC201을 경구 투여받는다. 연구 기간 혈액 채취, 조직 생검, 내시경 검사 등이 함께 이뤄진다.
연구의 주목표는 고위험군에서 암 예방 목적으로 사용할 때의 안전성과 독성을 평가하는 것이다. 또한 종양괴사인자 관련 아폽토시스 유도 리간드(TRAIL) 발현을 통계적으로 유의미하게 높이는 최적의 용량을 찾는 것도 목표 중 하나다.
연구진은 투약 완료 후 21일에서 35일간 추적 관찰을 진행할 예정이다. 이번 임상이 성공하면 대장암 예방을 위한 새로운 치료 선택지를 개발하는 데 기여할 수 있을 것으로 기대된다.