미국 바이오기업 아스펜 뉴로사이언스가 개발 중인 파킨슨병 세포치료제가 1년간의 임상시험에서 모든 환자의 증상을 개선하는 긍정적인 결과를 보였다.
18일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 아스펜은 '알츠하이머·파킨슨병 국제 콘퍼런스(AD/PD 2026)'에서 자가줄기세포치료제 '사시네프로셀'의 1/2a상 임상시험 1년 추적 데이터를 발표했다.
사시네프로셀은 환자 본인의 피부 세포를 줄기세포로 역분화시킨 뒤, 이를 다시 새로운 신경세포로 만들어 뇌에 이식하는 자가세포치료제다.
임상 결과, 저용량 또는 고용량의 치료제를 투여받은 환자 8명 전원에서 1년 후 증상 조절, 운동 기능, 삶의 질 등에서 뚜렷한 개선이 확인됐다. 특히 환자들이 느끼기에 증상이 가장 잘 조절되는 '온'(on) 상태의 시간이 하루 평균 2시간 이상 늘어났다.
데미안 맥데빗 아스펜 최고경영자(CEO)는 "1시간 반만 늘어도 임상적으로 의미가 크다"며 "일부 환자는 기존 파킨슨병 치료제인 레보도파 복용량을 줄이기도 했다"고 설명했다.
이는 이식된 세포가 성공적으로 생착해 신경전달물질인 도파민을 생성하고 있다는 긍정적인 신호로 해석된다. 뇌 영상 촬영에서도 이식된 세포가 1년 후에도 살아있는 것이 확인됐다.
아스펜은 이번 결과를 바탕으로 연내 3상 임상시험에 돌입할 계획이다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)과 3상 시험 설계를 논의할 예정이다.
맥데빗 CEO는 바이엘 자회사 블루락 테라퓨틱스의 기증자 유래 파킨슨병 세포치료제 '벰다네프로셀' 사례처럼 위약수술 대조군을 포함하는 방식으로 시험이 설계될 가능성이 있다고 내다봤다.
한편 아스펜은 지난해 11월 길리어드 사이언스의 세포치료제 자회사 카이트파마 등이 참여한 시리즈C 투자 라운드에서 1억1500만달러(약 1656억원)를 유치한 바 있다.