미국 연구진이 기존 유전자 편집 기술의 부작용인 '방관자 효과'를 최소화하면서도 편집 효율은 유지하는 새로운 염기 편집 도구를 개발했다.

18일(현지시간) 과학 전문 매체 유레카얼러트에 따르면, 알렉시스 코모어 미국 캘리포니아대 샌디에이고 캠퍼스(UCSD) 교수 연구팀은 이 같은 내용의 연구 결과를 국제 학술지 '네이처 바이오테크놀로지'에 발표했다.

염기 편집은 DNA의 특정 염기를 다른 염기로 바꾸는 유전자 편집 기술이다. 이 과정에서 목표 염기 주변의 다른 염기까지 의도치 않게 편집되는 '방관자 편집'이 발생할 수 있다. 이는 세포 사멸 등 원치 않는 결과를 초래할 수 있어 기술의 한계로 지적돼왔다.

기존에는 방관자 편집을 줄이기 위해 편집기의 작동 범위인 '편집 창'을 좁히는 방식이 사용됐다. 하지만 이 경우 목표 염기를 정확히 편집하는 효율성까지 떨어지는 문제가 있었다.

연구팀은 과거에 개발됐으나 효율이 낮아 잘 쓰이지 않던 아데닌 염기 편집기(ABE7.10)에 주목했다. 연구를 주도한 맬러리 에바노프 전 박사후연구원은 '복귀 돌연변이 분석'을 통해 ABE7.10의 14개 돌연변이가 인간 세포에서 미치는 영향을 각각 분석했다.

그 결과, 인간 세포에서 편집 효율을 높이거나 영향을 주지 않는 5개의 돌연변이를 찾아냈다. 연구팀은 이 5개 돌연변이를 조합해 '최소 진화 ABE'(ME-ABE)라는 새로운 편집 도구를 만들었다.

새로 개발된 ME-ABE는 편집 창을 좁게 유지해 방관자 편집 위험을 낮추면서도, 현재 널리 쓰이는 고효율 편집기(ABE8) 수준의 높은 편집 효율을 보였다.

코모어 교수는 "효율성을 높이면 편집 창이 넓어져 방관자 편집이 늘어나는 문제가 있었지만, 이번 연구로 효율성과 편집 창의 특성을 분리할 수 있었다"고 설명했다.

연구팀은 이 기술이 특정 유전자 돌연변이로 인한 질병의 원인을 규명하고, 개인 맞춤형 치료법을 개발하는 데 기여할 것으로 기대한다. 에바노프 박사는 "이 정밀 도구는 질병 모델을 만들고 치료법을 찾는 데 모두 활용될 수 있다"고 밝혔다.