대장암 예방 신약 후보물질 'ONC201'의 안전성을 검증하는 임상 1상 시험이 시작된다.
17일 공개된 임상시험 정보에 따르면, 이번 연구는 대장암 발병 고위험군을 대상으로 'ONC201'(성분명 도르다비프론)의 안전성과 독성을 평가하는 것을 주목적으로 한다.
임상 대상은 가족성 선종성 용종증(FAP) 환자나 다발성 선종 병력이 있는 이들이다. 이들은 일반인보다 대장암 발병 위험이 높은 집단으로 분류된다.
ONC201은 암세포의 성장을 억제하는 기전을 가진 약물이다. 이전 연구에서 정상 세포에는 해를 끼치지 않으면서 암세포의 사멸을 유도하는 가능성을 보인 바 있다.
이번 임상 1상은 용량 증량 연구로 설계됐다. 참가자들은 13주 동안 주 1회 또는 3주에 1회 간격으로 ONC201을 경구 투여받게 된다.
연구진은 약물 안전성 평가와 더불어, 선종 조직에서 종양괴사인자 관련 세포자살 유도 리간드(TRAIL) 발현을 통계적으로 유의미하게 증가시키는 최적의 용량을 확인할 계획이다.
연구팀은 이번 임상시험이 성공적으로 마무리될 경우, 대장암 고위험군을 위한 새로운 예방 옵션을 개발하는 데 기여할 수 있을 것으로 기대하고 있다.