희귀질환인 전신성 경쇄(AL) 아밀로이드증 치료제로 개발 중인 'CAEL-101'의 글로벌 임상 3상 시험이 진행된다.
17일(현지시간) 미국 국립보건원(NIH)의 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면, 이번 연구는 치료 경험이 없는 마요 3b기 AL 아밀로이드증 환자를 대상으로 CAEL-101의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 설계됐다.
임상은 이중 눈가림, 무작위, 다기관, 국제 임상 3상으로 진행된다. 약 124명의 환자를 2대 1 비율로 무작위 배정해 표준치료법(SoC)과 CAEL-101 병용요법 또는 표준치료법과 위약을 함께 투여한다.
주요 평가지표는 모든 원인에 의한 사망률과 심혈관 관련 입원 빈도를 종합적으로 평가하는 것이다. 연구진은 환자들을 무작위 배정 시점부터 사망, 심장 이식, 좌심실보조장치(LVAD) 이식 또는 연구 종료 시까지 추적 관찰할 계획이다.
CAEL-101은 조직과 장기에서 AL 아밀로이드 침전물을 제거하는 기전을 가진 단일클론항체다. AL 아밀로이드증은 골수에서 생성된 비정상 단백질이 아밀로이드 섬유를 형성해 심장, 신장 등 여러 장기에 쌓여 기능 장애를 일으키는 질환이다.
이번 임상의 목적은 CAEL-101이 마요 3b기 AL 아밀로이드증 환자의 전체 생존율을 개선하고 심혈관 관련 입원을 줄이는 동시에, 안전성과 내약성을 입증하는 데 있다.