CSL이 B형 혈우병 유전자치료제 'CSL222'의 새로운 임상시험에 착수한다. 이번 임상은 기존 유전자치료제 투여가 어려웠던 특정 항체 보유 환자를 대상으로 한다.
17일 미국 국립보건원(NIH)의 임상시험 정보사이트 클리니컬트라이얼스에 따르면 CSL은 이 같은 내용의 임상 계획을 등록했다. 임상의 공식 명칭은 '사전 치료 아데노부속바이러스 5형(AAV5) 중화항체를 보유한 성인 B형 혈우병 환자 대상 CSL222(에트라나코진 데자파르보벡) 유전자 치료의 효능 및 안전성'이다.
이번 임상은 AAV5에 대한 중화항체(Nabs)를 보유한 중증 또는 중등도 중증 성인 B형 혈우병 환자를 대상으로 진행된다. AAV는 유전자치료제에서 치료 유전자를 체내로 전달하는 벡터(전달체)로 주로 사용된다.
연구의 주된 목적은 CSL222가 기대되는 약리학적 작용에 실패할 경우 발생할 수 있는 출혈 위험을 평가하는 것이다. 이를 통해 해당 환자군에서의 안전성과 효능을 종합적으로 확인할 계획이다.