신생 바이오기업 R1테라퓨틱스가 만성신장병 환자를 위한 신약 개발을 위해 1116억원 규모의 자금을 유치하며 공식 출범했다.

17일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 R1테라퓨틱스는 7750만달러(약 1116억원) 규모의 시리즈A 투자 유치에 성공했다. 이번 투자는 애빙워스, 에프프라임 캐피탈, 다비타 벤처 그룹이 공동 주도했다.

회사는 확보한 자금으로 중국 알레분드 파마슈티컬스로부터 도입한 신약 후보물질 'AP306'의 개발에 나선다. AP306은 혈액 내 인 수치가 비정상적으로 높아지는 고인산혈증 치료를 위한 계열 내 최초 신약 후보물질이다.

고인산혈증은 전 세계 약 400만명에 달하는 투석 환자에게 흔하게 나타나며 뼈 질환이나 심혈관 질환을 유발할 수 있다. R1테라퓨틱스는 AP306이 기존 치료제와 다른 작용 기전을 가진다고 설명했다.

현재 사용되는 인 결합제는 인의 '수동적' 수송을 억제하는 반면, AP306은 '능동적' 수송을 차단하는 방식이다. 기존 치료제는 약 60년 전에 개발돼 복용량이 많고 위장관계 부작용이 있어 환자 순응도가 낮다는 한계가 있었다.

AP306은 일본 주가이제약이 개발해 알레분드에 기술 이전한 물질이다. 2025년 1월 발표된 임상 2a상 데이터에서 혈청 인 수치를 크게 낮추는 효과와 함께 우수한 안전성을 보였다. R1테라퓨틱스는 올해 안에 임상 2b상에 진입할 계획이다.

크리슈나 폴루 R1테라퓨틱스 공동창업자 겸 최고경영자(CEO)는 "AP306은 고인산혈증을 치료하는 근본적으로 새로운 접근법을 제시한다"고 밝혔다. 신장학 전문의인 폴루 CEO는 바이오 제약 업계에서 20년 이상의 경력을 쌓았다.

고인산혈증 치료제 시장은 개발이 쉽지 않은 분야로 꼽힌다. 앞서 유니사이시브 테라퓨틱스와 아델릭스 등도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 허가가 한차례 거절된 후 다시 승인을 추진한 바 있다.