브릿지바이오, 희귀 근육병 신약 임상 3상 성공…연내 FDA 승인 신청

브릿지바이오 파마가 희귀 근육질환 치료제 후보물질의 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보하고 연내 미국 식품의약국(FDA)에 정식 품목허가를 신청할 계획이다.

12일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)는 전날 플로리다에서 열린 'MDA 임상 및 과학 콘퍼런스'에서 '지대근이영양증 2I/R9형'(LGMD2I/R9) 치료 후보물질 'BBP-418'의 3상 임상(Fortify) 세부 데이터를 공개했다. 이 질환은 점진적인 근육 약화와 위축을 유발하는 희귀 유전병으로 현재까지 승인된 치료제가 없다.

앞서 브릿지바이오는 지난해 10월 해당 임상에서 1·2차 중간 분석 평가지표를 모두 충족했다고 발표한 바 있다. 이번에 공개된 데이터는 FDA 정식 승인 신청 자료에 포함될 예정이며 승인 시 연말께 미국 시장에 출시될 수 있다.

윌리엄 블레어 소속 애널리스트들은 투자자 메모를 통해 BBP-418의 크레아틴 키나아제(CK) 수치 반응률이 특히 인상적이라고 평가했다. BBP-418 투여군의 약 60%는 CK 수치가 정상 상한치의 2배 이내로 감소했으며 38% 이상의 환자는 정상 수준의 CK 수치를 보였다.

애널리스트들은 위약군 대비 개선된 기능적 결과와 함께 이 같은 데이터를 근거로 BBP-418이 LGMD2I/R9 질환의 근본 원인을 개선하는 '질병 조절'(disease-modifying) 약물이라고 결론 내렸다. 안전성 데이터 역시 위약 대비 우호적인 것으로 나타났다.

FDA는 브릿지바이오에 가속 승인이 아닌 정식 품목허가를 신청하라고 권고한 것으로 알려졌다. 애널리스트들은 이러한 권고가 위약 대비 BBP-418의 데이터가 갖는 강점과 일관성을 보여주는 대목이라고 분석했다.

브릿지바이오는 미국과 유럽연합(EU)에 약 7000명의 환자가 있는 것으로 추정하며 LGMD2I/R9 시장이 10억달러(약 1조4400억원) 이상의 기회가 될 것으로 보고 있다. 애널리스트들은 2035년 전 세계 매출이 11억달러(약 1조5840억원)에 이를 것으로 전망했다.

BBP-418이 출시되면 지난해 순제품 매출 3억6200만달러(약 5213억원)를 기록한 기존 의약품 아트루비(Attruby)를 보완하는 새로운 성장 동력이 될 전망이다. 한편 브릿지바이오는 예상보다 8개월 빠르게 임상 시험 등록을 마쳤으며 목표치보다 20% 많은 참가자를 모집해 치료를 기다리는 환자군이 충분함을 입증했다고 애널리스트들은 덧붙였다.