리젠엑스바이오(Regenxbio)가 개발 중인 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 후보물질이 임상에서 간 독성 없는 안전성을 입증하며 경쟁 약물과의 차별화 가능성을 높였다.

12일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스바이오테크에 따르면 리젠엑스바이오는 DMD 유전자치료제 후보물질 'RGX-202'의 1/2상 임상시험 중간 데이터를 공개했다.

이번에 발표된 13명의 환자 안전성 데이터에 따르면 치료 후 최대 24개월까지 약물로 인한 간 손상을 포함한 심각한 부작용이나 특별관심부작용(AESI)은 한 건도 보고되지 않았다.

특히 중추 임상과 동일한 용량을 투여받은 환자 10명의 간 손상 바이오마커 수치는 최대 24개월까지 정상 상한치 미만을 유지했다. 이는 기존에 간 독성 문제가 제기됐던 사렙타 테라퓨틱스의 DMD 치료제 '엘레비디스'와 차별화되는 지점이다.

안전성뿐 아니라 효능 면에서도 긍정적인 결과가 관찰됐다. RGX-202를 투여받은 환자들은 외부 대조군이나 예상되는 질병 진행 궤적보다 '노스스타 보행평가(NSAA)'에서 더 나은 기능 개선을 보였다. 일어서는 데 걸리는 시간 등 다른 기능 평가에서도 1년차 데이터는 RGX-202에 유리하게 나타났다.

리젠엑스바이오는 올 2분기 초 RGX-202의 중추 임상(AFFINITY DUCHENNE) 주요 데이터를 발표할 예정이다. 이번 1/2상 결과가 중추 임상 성공을 보장하는 것은 아니지만 기대감을 높이고 있다.

중추 임상의 1차 평가지표는 치료 12주차에 DMD 질환의 근원인 마이크로디스트로핀 단백질 발현율이 10% 이상인 환자 비율이다. 앞서 1/2상에서는 모든 환자가 12주차에 10% 이상의 발현율을 기록했으며, 연령대별로 39.7%에서 최대 97.3%의 발현율을 보였다.

다만 중추 임상 성공이 곧바로 미국 식품의약국(FDA)의 승인으로 이어질지는 미지수다. FDA는 최근 임상 설계 문제를 이유로 리젠엑스바이오의 다른 유전자치료제를 거부한 바 있으며, 다른 개발사인 유니큐어에는 위약 대조 연구를 요구하기도 했다.

커런 심슨 리젠엑스바이오 최고경영자(CEO)는 지난 실적발표에서 "엘레비디스와 유사한 효능에 개선된 안전성을 입증하면 가속 승인이 가능할 것이라고 FDA와 논의했다"고 밝혔다. 그러나 이는 이전 FDA 지도부와의 논의였던 만큼 현재 규제 당국의 시각이 동일할지는 불확실한 상황이다. 회사는 2026년 중반 가속 승인 신청을 위한 회의를 요청할 계획이다.