BRAF 유전자 변이 흑색종 환자를 대상으로 기존 표적치료제에 신약 후보물질을 추가하는 3제 병용요법의 효과를 검증하는 임상시험이 진행된다.
11일(현지시간) 공개된 임상시험 정보에 따르면 이번 1/2상 연구는 BRAF 변이가 있는 절제 불가능 또는 전이성 흑색종 및 기타 고형암 환자를 대상으로 한다. 기존 치료법인 다브라페닙과 트라메티닙 병용요법에 나비토클락스를 추가했을 때의 안전성과 유효성을 평가하는 것이 골자다.
다브라페닙과 트라메티닙은 암세포 성장에 필요한 특정 효소(BRAF·MEK)를 차단하는 표적치료제다. 여기에 추가되는 나비토클락스는 'B세포 림프종-2'(BCL-2) 억제제 계열 약물로, 암세포 생존에 필수적인 BCL-2 단백질을 막아 종양 세포의 사멸을 유도한다.
임상 1상에서는 BRAF 변이 고형암 환자에게 세 가지 약물을 함께 투여하며 최대내약용량(MTD)과 안전성, 독성 프로파일을 확인한다. 약물의 체내 동태를 파악하기 위한 약동학 및 약력학적 효과도 분석 대상이다.
이어지는 2상은 BRAF 변이 흑색종 환자만을 대상으로 무작위 배정 방식으로 진행된다. 한 그룹은 기존 2제 요법(다브라페닙+트라메티닙)으로, 다른 그룹은 나비토클락스가 추가된 3제 병용요법으로 치료받는다.
연구진은 두 그룹의 완전관해(CR)율과 최대 종양 감소폭을 비교하는 것을 1차 목표로 설정했다. 또한 무진행생존기간(PFS), 전체생존기간(OS), 전체반응률(ORR) 등 주요 2차 평가지표도 비교 분석할 계획이다.
연구진은 나비토클락스를 추가한 3제 병용요법이 기존 치료법보다 더 효과적으로 흑색종 종양을 축소시킬 수 있을지 규명하고자 한다. 임상 참여 환자들은 치료 종료 후에도 질병이 진행되거나 사망에 이르기 전까지 3년간 추적 관찰을 받게 된다.