희귀 유전 질환인 '가족성 선종성 용종증'(FAP) 치료를 위한 신약 후보물질 'TPST-1495'의 임상 2상 시험이 본격화된다.
11일(현지시간) 등록된 임상시험 정보에 따르면 이번 공개표지 임상 2상 시험은 가족성 선종성 용종증 환자를 대상으로 TPST-1495의 소장 및 대장 내 폴립(용종) 감소 효과와 안전성을 평가하기 위해 설계됐다.
가족성 선종성 용종증은 대장과 직장 내벽에 수많은 폴립이 발생하는 유전성 질환으로, 대장암 발병 위험을 크게 높이는 것으로 알려져 있다.
이번 임상의 일차 목표는 TPST-1495의 십이지장 폴립 부담 감소 효과와 약물 투여에 따른 2등급 또는 3등급 이상반응 발생률을 평가하는 것이다. 또한 직장 폴립 감소 효과도 이차 목표로 함께 관찰한다.
참가자들은 6개월간 매일 1회 TPST-1495를 경구 투여받게 된다. 연구진은 치료 시작 전과 종료 시점에 식도위십이지장내시경(EGD) 및 위장관 내시경 검사와 조직검사를 시행해 폴립의 변화를 확인할 계획이다.
TPST-1495는 프로스타글란딘 E2(PGE2) 수용체 아형인 EP2와 EP4의 이중 길항제다. 특정 수용체의 작용을 선택적으로 억제하는 기전을 통해 환자의 소장과 대장에 있는 폴립 수를 줄이는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다.
연구진은 치료 종료 후 1개월간 추가 추적 관찰을 진행할 예정이다. 이번 임상시험은 높은 암 발병 위험으로 수술 외에 뚜렷한 대안이 부족했던 가족성 선종성 용종증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있을지 주목된다.