고령이거나 건강 상태가 좋지 않아 고강도 항암치료가 어려운 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 치료 효과를 높이기 위한 새로운 병용요법 임상시험이 진행된다.
2026년 3월 11일 공개된 임상시험 정보에 따르면, 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자 중 치료 부적합군을 대상으로 면역항암제 '펨브롤리주맙'을 병용하는 2상 임상연구(BLAST MRD AML-2)가 착수됐다.
이번 임상은 환자를 두 그룹으로 나누어 진행된다. 한 그룹은 표준 치료법인 '아자시티딘'과 '베네토클락스' 병용요법으로 치료받는다. 다른 그룹은 이 표준요법에 면역항암제인 펨브롤리주맙을 추가로 투여받는다.
연구의 일차 목표는 펨브롤리주맙을 추가한 치료법이 '미세잔존질환(MRD) 음성 완전관해' 비율을 얼마나 개선하는지 평가하는 것이다. 미세잔존질환 음성은 매우 민감한 검사로도 암세포가 발견되지 않는 깊은 수준의 관해 상태를 의미하며, 재발률 감소와 장기 생존율 향상과 관련이 깊다.
이번 임상에 사용되는 아자시티딘은 암세포의 성장을 멈추는 화학요법 약물이다. 베네토클락스는 암세포 생존에 필요한 단백질(BCL-2)을 차단해 사멸을 유도하는 표적치료제다. 여기에 추가되는 펨브롤리주맙은 면역관문억제제로, 인체의 면역체계가 암세포를 더 효과적으로 공격하도록 돕는다.
연구진은 펨브롤리주맙 병용을 통해 더 깊고 우수한 치료 반응률을 달성하고, 궁극적으로 백혈병 재발 가능성을 낮출 수 있을 것으로 기대하고 있다. 연구에서는 완전관해율 외에도 무사건 생존기간(EFS), 전체 생존기간(OS), 반응 지속기간(DOR) 등 다양한 이차 목표도 함께 평가한다.
또한 이번 연구에서는 T세포 수용체 분석, DNA 메틸화 패턴 분석, 장내 미생물군집 변화 등 탐색적 연구도 병행된다. 이를 통해 치료 반응과 관련된 생물학적 지표를 발굴하고 환자 맞춤형 치료 전략 개발의 단초를 마련할 계획이다.
이번 임상시험이 성공할 경우, 고령 및 치료 부적합 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 치료 표준을 제시하고 장기 생존 가능성을 높이는 중요한 전기가 될 것으로 전망된다.