중증 겸상적혈구병(SCD)을 치료하기 위한 새로운 유전자 교정 치료제 '눌라셀'(nula-cel)이 첫 인체 대상 임상시험에 돌입했다.
11일(현지시간) 공개된 임상시험 정보에 따르면 중증 겸상적혈구병으로 진단된 환자 약 15명을 대상으로 '눌라셀'의 안전성과 초기 유효성을 평가하는 1/2상 임상 연구가 시작됐다. 이번 연구는 신약 후보물질을 인체에 처음 적용하는 시험이다.
'눌라셀'은 환자 자신의 조혈모세포(CD34+)를 이용하는 자가 유전자 치료제다. 환자에게서 채취한 조혈모세포의 유전자를 비정상 헤모글로빈(HbS)에서 정상 헤모글로빈(HbA)으로 교정한 뒤, 골수제거 전처치를 받은 환자에게 다시 정맥 주사로 주입하는 방식이다.
이번 임상의 일차 목표는 환자 집단에서 치료의 안전성을 평가하는 것이다. 이와 함께 약물의 효능을 가늠할 수 있는 예비 유효성 및 약력학 데이터 수집도 병행한다.
겸상적혈구병은 헤모글로빈 유전자 변이로 적혈구가 낫 모양으로 변형돼 심한 통증과 장기 손상을 유발하는 유전성 혈액 질환이다. 유전자를 직접 교정하는 방식의 이번 임상시험이 성공할 경우, 질병의 근본적인 치료 가능성을 열 것으로 기대된다.