대장암 발병 고위험군을 대상으로 암 예방 효과를 확인하는 신약 'ONC201'의 안전성을 평가하기 위한 임상 1상 시험이 시작됐다.
2026년 3월 11일(현지시간) 미국 국립보건원(NIH)의 임상시험 정보 사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면, 신약 후보물질 'ONC201'(성분명 도르다비프론)의 대장암 예방 효과를 확인하는 임상 1상 연구가 진행 중이다.
이번 임상의 일차 목표는 가족성 선종성 용종증(FAP) 환자나 다발성 선종 병력이 있는 대장암 고위험군을 대상으로 ONC201의 안전성과 독성을 평가하는 것이다. ONC201은 암세포 성장을 억제하는 약물로, 이전 연구에서 정상 세포에는 해를 끼치지 않으면서 암세포의 사멸을 유도하는 것으로 나타났다.
연구는 용량 증량 방식으로 설계됐다. 참가자들은 13주 동안 매주 또는 3주에 한 번씩 ONC201을 경구 투여받게 된다. 연구진은 이 과정에서 혈액 및 조직 생검 샘플을 채취해 약물의 안전성을 집중적으로 확인할 방침이다.
또한 연구진은 약물 투여에 따른 종양괴사인자 관련 세포사멸 유도 리간드(TRAIL)의 발현 증가 여부와 각종 면역 반응 지표, 줄기세포 표지자 등 다양한 바이오마커 변화를 탐색적으로 분석할 계획이다.
임상시험이 성공적으로 마무리될 경우, ONC201은 유전적 요인 등으로 대장암 발병 위험이 높은 이들을 위한 새로운 예방적 치료 선택지를 제공할 수 있을 것으로 기대된다.