정기적인 수혈이 필요한 골수이형성증후군 환자의 빈혈 치료를 위한 신약 후보물질 '엘리터셉트'의 글로벌 임상 3상 시험이 시작됐다.
2026년 3월 11일자 임상시험 정보에 따르면, 저위험 또는 중등도 위험군의 골수이형성증후군(MDS) 성인 환자를 대상으로 엘리터셉트(TAK-226, KER-050)의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 3상 연구가 본격화됐다. 이번 연구는 위약(가짜 약)을 대조군으로 사용하는 이중 눈가림, 무작위 배정 방식으로 설계됐다.
연구의 주요 목표는 엘리터셉트가 적혈구 수혈 필요성을 얼마나 줄일 수 있는지 평가하는 것이다. 또한 장기 투여 시의 효능과 수혈 요구량이 많은 환자군에서의 효과, 약물의 안전성 및 내약성 등도 함께 확인할 계획이다.
참가자들은 2대 1 비율로 무작위 배정되어 4주에 한 번씩 엘리터셉트 또는 위약을 피하 주사로 투여받는다. 환자들은 고리철적혈모구(RS) 유무와 연구 시작 시점의 수혈 부담 정도에 따라 층화되어 배정된다.
임상시험의 1차 유효성 평가는 첫 24주간의 이중 눈가림 치료 기간에 이루어진다. 이후 24주간의 2차 치료 기간과 연장 치료 기간을 통해 장기적인 효과와 안전성을 관찰하게 된다. 모든 치료가 종료된 후에는 8주간의 안전성 추적 관찰 기간을 가지며, 장기 추적 관찰은 첫 투여 후 5년 또는 마지막 투여 후 3년 중 더 긴 기간 동안 분기별로 진행된다.
골수이형성증후군은 골수에서 혈액세포가 비정상적으로 생성되는 혈액암의 일종으로, 많은 환자들이 심각한 빈혈로 인해 정기적인 수혈에 의존하고 있다. 이번 임상 3상을 통해 엘리터셉트가 수혈 의존도를 낮추는 새로운 치료 대안이 될 수 있을지 주목된다.