희귀질환 PNH 신약 'ALN-CFB', 첫 인체 임상시험 개시

희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 신약 후보물질 'ALN-CFB'의 첫 인체 대상 임상시험(1상)이 시작된다.

11일(현지시간) 미국 국립보건원(NIH)의 임상시험 정보사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면, 이번 연구는 기존 C5 억제제 치료에도 불구하고 빈혈이 지속되는 성인 PNH 환자를 대상으로 진행된다.

이번 임상 1상은 ALN-CFB의 안전성과 효능을 평가하기 위한 첫 단계로, 위약 대비 ALN-CFB의 내약성을 확인하는 것을 주요 목표로 삼는다. 위약은 약물 성분 없이 외형만 동일하게 만든 가짜 약이다.

ALN-CFB는 특정 단백질 생성을 막는 '작은 간섭 리보핵산'(siRNA) 기술을 이용한 약물이다. 체내 면역반응에 관여하는 보체 인자 B(CFB)를 표적으로 작용하도록 설계됐다.

연구진은 ALN-CFB 투여 후 발생 가능한 부작용, 시간 경과에 따른 혈중 약물 농도 변화, 그리고 혈중 보체 인자 B 단백질 수치에 미치는 영향 등도 함께 분석할 계획이다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구가 비정상적으로 파괴되면서 용혈성 빈혈, 혈전증 등을 유발하는 희귀 혈액 질환이다. 현재 C5 억제제가 주요 치료제로 쓰이지만 일부 환자에게서는 빈혈이 계속되는 한계가 지적돼왔다.

해당 임상시험은 파트 A와 파트 B로 나뉘어 진행된다. 연구진은 파트 A의 데이터 분석을 마친 뒤 파트 B의 세부 계획을 수립할 방침이다.