주 1회 투여하는 성장호르몬 제제 '로나펙소마트로핀'이 한국을 포함한 다국가 임상시험에 본격 착수해 저신장증 소아·청소년을 대상으로 효능 및 안전성 평가에 나선다.
12일 미국 국립보건원(NIH)의 임상시험 정보 등록 사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면, 'NCT07221851'로 등록된 해당 임상시험은 주 1회 투여하는 로나펙소마트로핀과 기존 매일 투여하는 소마트로핀의 효능 및 안전성을 비교하기 위해 설계됐다.
이번 바구니형 임상시험에는 사춘기 이전의 소아 및 청소년 약 186명이 참여한다. 대상자는 만 2세 이상 18세 미만으로 성장판이 열려 있으며, 임상적으로 진단되거나 유전적으로 확인된 터너증후군(TS), SHOX 유전자 결핍증(SHOX-D), 부당경량아(SGA), 특발성 저신장증(ISS) 환자들이다.
참가자들은 1대 1 비율로 두 그룹에 무작위 배정된다. 한 그룹은 2년간 주 1회 로나펙소마트로핀을 투여받고, 다른 그룹은 첫 1년간 매일 소마트로핀을 투여받은 뒤 다음 1년간 로나펙소마트로핀으로 전환해 치료를 이어간다.
이번 임상은 한국을 비롯해 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 루마니아, 스페인 등 총 7개국에서 진행된다. 매일 주사를 맞아야 하는 기존 성장호르몬 치료의 불편함을 개선할 수 있는 주 1회 제제의 유효성과 안전성을 입증하는 것이 이번 연구의 주된 목적이다.