10일 대만 제약사 안지 파마슈티컬(AnnJi Pharmaceutical)은 희귀 신경퇴행성 질환인 척수구근성 근위축증(SBMA), 일명 케네디병 치료 후보물질 'AJ201(로솔타미드)'의 글로벌 3상 임상시험을 2026년 하반기에 시작할 계획이라고 밝혔다.

PR뉴스와이어에 따르면 안지는 지난 2월 27일부터 3월 2일까지 열린 '2026 케네디병 협회(KDA) 국제 환자·과학 콘퍼런스'에서 이 같은 계획을 발표했다. 이 약물은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정된 바 있다.

안지는 이번 학회에서 AJ201의 다중 모드 작용 기전과 3상 임상시험의 예비 설계를 공개했다. 3상 임상은 여러 국가에서 동시에 진행되는 무작위, 이중맹검, 위약 대조 시험으로 설계됐으며, 증상이 있는 케네디병 환자를 대상으로 AJ201의 유효성과 안전성을 평가하게 된다.

또한 RNA 시퀀싱(RNA-seq)을 통해 AJ201이 항산화 경로(Nrf2)에 관여하며 단일 경로가 아닌 여러 생물학적 축을 조절한다는 연구 결과도 발표됐다.

이번 임상시험의 책임자인 크리스토퍼 그룬세이치 박사는 별도 세션을 통해 "AJ201의 1상 및 2a상 임상시험에서 양호한 안전성과 예비적 유효성이 입증됐다"고 설명했다. 안지는 2상 임상에서 긍정적인 결과를 얻었다고 덧붙였다.

웬디 황 안지 최고경영자(CEO)는 "긍정적인 임상 결과와 FDA 패스트트랙 지정은 AJ201의 가능성에 대한 자신감을 강화한다"며 "우리가 올바른 방향으로 나아가고 있음을 확신한다"고 말했다.

케네디병은 척수와 뇌간의 운동 뉴런이 점진적으로 변성되는 희귀 유전성 신경근육질환이다. 주로 30~40대 남성에게 발병하며 유병률은 4만명당 1명꼴로 추정된다. 병이 진행되면 음식물 섭취와 삼킴 장애를 겪게 되며, 현재까지 승인된 치료제는 없다.