美 FDA, 희귀소아질환 치료제 '와스키라'에 우선심사 바우처 발급

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 소아질환 치료제 '와스키라'(에투베티디진 오토템셀)의 제조사에 우선심사 바우처를 발급했다.

FDA는 23일(현지시간) 연방관보를 통해 와스키라 제조사인 폰다지오네 텔레톤 ETS에 우선심사 바우처를 수여한다고 공지했다.

우선심사 바우처는 연방 식품·의약품·화장품법에 따라 특정 기준을 충족하는 희귀 소아질환 치료제 승인 신청 제조사에 발급된다.

와스키라는 지난해 12월 9일 FDA 승인을 받았다.

이 치료제는 위스코트-알드리치 증후군(WAS) 치료에 사용된다.

WAS 유전자 돌연변이가 있고 조혈모세포 이식이 적합하지만 적절한 인간백혈구항원(HLA) 일치 관련 줄기세포 기증자가 없는 생후 6개월 이상 소아 환자 및 성인이 대상이다.

위스코트-알드리치 증후군은 면역체계에 영향을 미치는 희귀 유전질환이다.

FDA는 와스키라가 희귀 소아질환 우선심사 바우처 발급 기준을 충족한다고 판단했다.

우선심사 바우처를 받은 제약사는 이를 다른 신약 개발에 사용하거나 다른 제약사에 판매할 수 있다.

FDA 관계자는 "희귀 소아질환 우선심사 바우처 프로그램에 대한 자세한 내용은 FDA 홈페이지에서 확인할 수 있다"고 말했다.

한편 FDA 생물학적 제제 평가연구센터는 승인된 세포 및 유전자 치료제 목록을 별도 웹사이트에서 공개하고 있다.