희귀 혈액질환 PNH 신약 ALN-CFB, 첫 인체 임상 시작

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 실험적 치료제 ALN-CFB의 첫 인체 임상시험이 시작됐다고 20일(현지시간) 발표됐다.

이번 임상시험은 현재 C5 억제제를 복용 중이면서도 빈혈 증상이 지속되는 성인 PNH 환자들을 대상으로 진행된다. ALN-CFB는 보체 인자 B(Complement Factor B)를 표적으로 하는 소간섭 RNA(siRNA) 기반 치료제다.

연구진은 "이번 연구의 주요 목표는 ALN-CFB의 내약성을 위약과 비교 평가하는 것"이라고 밝혔다. 위약은 실제 약물 성분은 포함하지 않으면서 연구용 약물과 동일한 외관을 갖춘 물질이다.

임상시험에서는 여러 가지 추가 연구 과제도 함께 검토된다. 주요 평가 항목으로는 ALN-CFB 투여에 따른 부작용 발생 여부, 투여 후 시간대별 혈중 ALN-CFB 농도 변화, ALN-CFB가 혈중 보체 인자 B 단백질 수치에 미치는 영향 등이 포함됐다.

연구진은 Part A 단계의 데이터 분석이 완료된 후 Part B 단계를 설명하는 프로토콜 개정안을 발표할 예정이다.

PNH는 적혈구가 조기에 파괴되는 희귀 혈액질환으로, 기존 C5 억제제 치료에도 불구하고 일부 환자들은 지속적인 빈혈을 겪는 것으로 알려졌다.