ADX-324가 유전성 혈관부종(HAE) 치료제로서 3상 임상시험에 진입했다.
'STOP-HAE'로 명명된 이번 임상시험은 제1형 또는 제2형 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 ADX-324의 효능과 안전성을 평가하는 것을 주요 목표로 한다.
연구팀은 참여자들의 안전성 프로파일과 함께 약동학(PK), 약력학(PD) 특성을 종합적으로 분석할 계획이라고 20일 밝혔다.
이번 3상 연구에서는 유전성 혈관부종 환자들의 건강 관련 삶의 질(QoL) 지표 변화도 함께 측정된다.
유전성 혈관부종은 피부, 위장관, 기도 등에 반복적으로 부종이 발생하는 희귀 유전질환이다. 제1형과 제2형은 C1 억제제 단백질의 결핍 또는 기능 이상으로 인해 발생하는 것으로 알려졌다.
ADX-324는 이러한 유전성 혈관부종의 발작을 예방하고 증상을 조절하기 위해 개발 중인 신약 후보물질이다.
STOP-HAE 연구는 ADX-324의 임상 개발 과정에서 핵심 단계다. 3상 임상시험 결과에 따라 향후 규제 당국 승인 신청 여부가 결정될 전망이다.
업계 관계자는 "유전성 혈관부종은 생명을 위협할 수 있는 질환임에도 치료 옵션이 제한적인 상황"이라고 말했다. 그는 "ADX-324가 3상에서 긍정적인 결과를 보인다면 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 수 있을 것"이라고 덧붙였다.