단클론항체 치료제 펠자르타맙(felzartamab)이 1차성 막성 신병증(PMN) 치료제로서의 효과와 안전성을 검증하는 임상시험에 들어간다.
연구진은 20일 PMN 환자를 대상으로 펠자르타맙과 기존 치료제인 타크로리무스(tacrolimus)의 효능을 비교하는 임상시험을 시작한다고 밝혔다.
이번 연구의 주요 목표는 104주 치료 후 단백뇨의 완전관해(CR)를 달성한 참가자 수를 평가하는 것이다. 완전관해는 소변 단백질 수치가 낮은 수준으로 감소하고 신장 기능이 안정적으로 유지되는 상태를 뜻한다.
연구진은 "펠자르타맙은 자가항체를 생성하는 면역세포를 표적으로 삼아 신장 내 자가항체 축적을 줄이는 방식으로 작용한다"고 설명했다.
PMN은 신장의 사구체에 자가항체가 쌓여 신장 손상을 일으키는 질환이다. 사구체는 신장에서 노폐물과 과도한 체액을 걸러내는 필터 역할을 한다.
신장 손상으로 인해 과도한 단백질과 혈액이 소변으로 누출될 수 있다. 단백뇨는 PMN 환자에게 흔히 나타나는 증상이다.
PMN의 주요 증상으로는 다리와 신체의 부종, 피로감, 고혈압 등이 있다. 치료하지 않으면 결국 신부전으로 이어질 수 있다.
연구진은 또한 질병 악화까지 걸리는 시간, 소변 단백질 수치 저하 지속 기간, 76주 치료 후 완전관해율 등을 함께 평가할 예정이다.
아울러 참가자의 혈중 펠자르타맙 항체 발생 여부, 약물의 체내 처리 과정, 피로감 및 전반적인 신체 건강에 미치는 영향도 분석한다.
임상시험은 다음과 같이 진행된다. 참가자들은 최대 42일간 스크리닝 검사를 받은 후 펠자르타맙 정맥주사(IV) 투여군 또는 타크로리무스 경구 복용군에 무작위로 배정된다.
신장 기능 악화나 단백뇨 악화, PMN 재발 또는 개선 징후가 없는 경우 구제 치료를 받을 기회가 제공된다.
조기에 치료를 중단한 참가자는 104주차까지 12주마다 추적 관찰을 받게 된다.
전체 참가자는 최대 23회의 연구 방문을 진행한다. 구제 치료가 필요하지 않은 참가자는 최대 104주, 구제 치료가 필요한 참가자는 최대 156주간 연구에 참여한다.
타크로리무스는 현재 PMN 및 신장 질환 환자에게 투여되는 기존 치료제다.