폐동맥고혈압(PAH) 치료제 라리네팍의 효능과 안전성을 검증하는 대규모 임상시험이 진행된다.
20일 업계에 따르면 'ROR-PH-301' 연구는 다기관·무작위·이중맹검·위약 대조 임상시험으로 설계됐다. 이번 연구는 세계보건기구(WHO) 그룹 1 PAH 환자를 대상으로 표준 치료 또는 PAH 특정 배경 요법에 라리네팍을 추가했을 때의 효능과 안전성을 평가한다.
참여 기준을 충족한 피험자는 1대1 비율로 무작위 배정되어 라리네팍 또는 위약을 투여받는다. 모든 피험자는 기존 표준 치료 또는 PAH 특정 배경 요법을 병행한다.
1차 평가변수는 무작위 배정 시점부터 프로토콜에 정의된 첫 번째 임상 악화 사건 발생까지의 시간(일수)이다. 모든 1차 평가변수 사건은 독립적인 임상사건위원회(CEC)가 맹검 방식으로 판정한다.
연구 기간 중 CEC에 의해 1차 평가변수 사건이 확인된 피험자와 목표 사건 수 달성 후 28주차 방문을 완료한 모든 피험자는 공개 라벨 연장(OLE) 연구에 참여할 수 있는 선택권이 주어진다.
OLE 연구 참여를 원하지 않는 피험자는 연구약 투여를 중단하지만 생존 상태에 대한 장기 추적 관찰을 위해 연구에 남게 된다. 이들은 담당 의사의 재량에 따라 표준 PAH 치료를 받는다.
이번 임상시험은 'ADVANCE OUTCOMES'라는 명칭으로도 불린다. PAH는 폐동맥의 압력이 비정상적으로 높아지는 희귀 질환으로 적절한 치료가 이루어지지 않을 경우 심부전 등 심각한 합병증으로 이어질 수 있다.
업계 관계자는 "라리네팍이 기존 치료법에 추가됐을 때 임상 악화를 지연시키는 효과를 입증하는 것이 이번 연구의 핵심"이라고 말했다.