BRAF 유전자 변이를 가진 암 환자를 대상으로 신약 후보물질 'FORE8394(플릭소라페닙)'의 효능과 안전성을 평가하는 임상시험이 시작됐다.
이번 마스터 프로토콜(Master Protocol) 연구는 BRAF 융합을 보유한 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자와 재발성·진행성 원발성 중추신경계(CNS) 종양 환자를 대상으로 진행된다. 희귀 BRAF V600 돌연변이를 가진 고형암, 흑색종, 갑상선암, 재발성 원발성 CNS 종양 환자도 포함된다.
연구진은 플릭소라페닙의 치료 효능과 함께 임상 투여 과정에서 나타나는 안전성 프로파일을 종합적으로 평가할 계획이다.
BRAF는 세포 성장과 분열을 조절하는 유전자다. 이 유전자에 변이가 생기면 암세포의 비정상적 증식이 일어날 수 있다.
특히 BRAF V600 돌연변이는 흑색종을 비롯한 여러 암종에서 발견된다. BRAF 융합 변이는 뇌종양 등 다양한 고형암에서 관찰된다.
이번 임상시험은 기존 치료법에 반응하지 않거나 치료 옵션이 제한적인 희귀 암 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 것으로 기대된다.
한편 마스터 프로토콜은 여러 하위 연구를 하나의 틀 안에서 동시에 진행하는 임상시험 설계 방식이다. 효율적인 신약 개발을 위해 최근 활발히 활용되고 있다.