디앤디파마텍이 미국에서 진행 중인 MASH 치료제 'DD01' 임상 2상에서 12주 투여 후 간지방이 평균 62.3% 감소하는 성과를 거뒀다.

회사는 최근 공개한 투자자 자료를 통해 DD01의 2상 1차 평가변수 결과를 공개했다고 5일 밝혔다.

디앤디파마텍에 따르면 DD01 40mg을 투여받은 환자 31명의 간지방 함량은 12주 시점에 위약군 대비 62.3% 감소했다. 특히 환자의 75.8%가 간지방 30% 이상 감소를 달성했으며, 48.5%는 간지방이 5% 이하로 정상화됐다.

이는 독일 베링거인겔하임의 서보두티드가 48주간 투여 후 달성한 64.3% 간지방 감소율과 유사한 수준이다. 디앤디파마텍은 12주라는 짧은 기간에 경쟁 약물의 장기 투여 성적을 따라잡은 것으로 평가했다.

회사는 48주 투여 완료 후 간 생검 결과를 2026년 상반기 발표할 예정이다. 업계에서는 미국 식품의약국(FDA) 승인 기준인 'MASH 해소'와 '섬유화 개선' 지표에서도 긍정적 결과가 나올 것으로 전망하고 있다.

DD01은 GLP-1과 글루카곤(GCG)의 이중 수용체 작용제로, 디앤디파마텍의 독자적인 PEG 결합 기술을 활용해 반감기를 약 8일(192시간)까지 늘렸다. 이는 서보두티드의 반감기 6일(144시간)보다 긴 수치다.

회사 관계자는 "GLP-1 대비 GCG 효능 비율을 11대 1로 최적화해 혈당 조절 능력을 강화했다"며 "반감기 연장과 최고 농도 도달 시간(Tmax) 증가로 안전성과 내약성도 개선됐다"고 설명했다.

임상에서 DD01은 12주 시점 당화혈색소(HbA1c)를 0.33% 감소시켰고, 24주 시점에는 체중을 6.4% 줄였다. 위장관 부작용으로 인한 투약 중단률은 12%로 서보두티드의 16%보다 낮았다.

MASH 치료제 시장은 2024년 78억 달러에서 2034년 925억 달러로 연평균 28% 성장할 것으로 예상된다. 마드리갈의 레스메티롬이 2024년 4월 첫 승인을 받은 데 이어 노보 노디스크의 세마글루타이드가 2025년 8월 추가 승인되며 시장이 본격 확대되고 있다.

업계에서는 베링거인겔하임, 일라이릴리, 머크 등 글로벌 제약사들이 3상 임상을 진행 중이며, 디앤디파마텍의 DD01도 경쟁력 있는 후보물질로 평가받고 있다.

디앤디파마텍은 DD01의 글로벌 기술이전 협상을 진행 중이다. 2025년 하반기 이후 글로벌 제약사들이 FGF21 계열 MASH 치료제 개발사를 인수하며 총 107억 달러 규모의 거래가 성사됐다.

디앤디파마텍은 2023년 비만 치료제 포트폴리오를 메트세라에 총 8억355만 달러 규모로 기술이전했다. 메트세라는 2025년 10월 화이자에 인수됐다.

이 계약에는 경구용 GLP-1/GIP 이중 작용제 MET-002o와 주사제 MET-224o 등이 포함됐다. MET-002o는 디앤디파마텍의 경구 펩타이드 플랫폼 '오라링크'를 적용해 개 실험에서 5% 이상의 경구 생체이용률을 달성했다. 이는 노보 노디스크의 경구 세마글루타이드(0.4%)보다 12.5배 높은 수치다.

회사는 "오라링크 기술이 지질화와 리간드 결합을 통해 소장에서 흡수율을 높이고 반감기를 연장한다"며 "1일 1회 복용이 가능하고 음식 섭취와 무관하게 일정한 약효를 유지한다"고 밝혔다.

디앤디파마텍은 MASH 외에도 간경화 치료제 TLY012와 파킨슨병 치료제 NLY01을 개발하고 있다.

TLY012는 콜라겐 생성 근섬유아세포를 표적하는 재조합 인간 TRAIL 유사체로, 섬유화 원인을 직접 공략하는 신약 후보물질(First-in-Class)이다. 회사는 미국에서 건강한 지원자 대상 1상 임상 승인을 받았으며, 2026년 하반기 간경화 환자 대상 임상을 신청할 계획이다.

NLY01은 60세 미만 파킨슨병 환자를 대상으로 한 2상 임상에서 유의미한 증상 개선 효과를 보였다. 존스홉킨스대는 다발성경화증(MS) 환자 120명 이상을 대상으로 한 2상 임상을 2026년 상반기 시작할 예정이다.

디앤디파마텍의 이슬기 대표는 2014년 회사를 설립한 뒤 펩타이드 발견·디자인과 장시간 작용 기술을 기반으로 사업을 확장해왔다. 회사는 2024년 5월 코스닥에 상장했으며, 2025년 12월 말 기준 시가총액은 4조 원에 달한다.

회사 관계자는 "DD01이 짧은 투약 기간에도 빠른 효과를 보이고 내약성이 우수해 의사와 환자 선호도가 높을 것"이라며 "글로벌 제약사와의 기술이전 협상을 통해 시장 진출을 가속화할 것"이라고 말했다.