소아 간암과 횡문근육종 환자를 대상으로 한 새로운 항암제 임상시험이 2026년 2월 19일 시작된다.
이번 연구는 재발하거나 치료에 반응하지 않는 고형암을 가진 소아 환자를 대상으로 HER3-DXd(MK-1022, 파트리투맙 데룩스테칸)의 안전성과 유효성을 평가한다.
HER3-DXd는 항체약물접합체(ADC) 방식의 치료제다. ADC는 암세포 표면의 특정 단백질에 결합해 항암 물질을 직접 전달하는 방식으로 암세포를 파괴한다.
이번 임상시험은 'LIGHTBEAM-U01(MK-9999-01C)'로 명명됐으며 2단계로 진행된다. 1단계에서는 안전성을 평가하고 2상 권장용량(RP2D)을 확정한다. 2단계에서는 치료 효과를 평가할 예정이다.
연구진은 이번 임상을 통해 소아 환자에서 HER3-DXd의 안전성과 내약성을 확인한다. 아울러 체내에서 약물이 시간 경과에 따라 어떻게 작용하는지 관찰할 계획이다.
치료를 받은 소아 환자의 암이 축소되거나 사라지는지 여부도 평가 대상이다.
이번 연구 대상 질환인 간모세포종(hepatoblastoma)은 영유아에게 발생하는 가장 흔한 간암이다. 횡문근육종(RMS)은 근육 세포에서 시작되는 암으로, 주로 머리와 목, 방광, 팔, 다리 등에 발생한다.
재발은 치료 후 암이 다시 발생한 경우를 의미한다. 불응성은 치료에 반응하지 않아 암이 축소되거나 사라지지 않는 경우를 뜻한다.
HER3-DXd는 암세포 표면의 HER3 단백질을 표적으로 하는 차세대 항암제로, 소아 난치성 고형암 치료의 새로운 대안으로 주목받고 있다.