프라임 메디슨, 환자 2명 임상으로 FDA 승인 도전

미국 바이오기업 프라임 메디슨(Prime Medicine)이 단 2명의 환자 임상 데이터를 바탕으로 유전자 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 추진한다.

바이오파마 다이브는 4일(현지시간) 프라임 메디슨이 희귀질환 치료제 'PM359'의 가속 승인 신청을 위해 FDA와 최종 조율을 진행하고 있다고 보도했다.

이 치료제는 미국 내 대상 환자가 약 50명에 불과한 극희귀질환을 표적으로 한다. 프라임 메디슨은 당초 최대 12명의 환자를 대상으로 288억~432억원을 투입해 임상을 진행할 계획이었다. 하지만 자금난으로 전체 인력의 25%를 감원하면서 해당 프로그램의 개발 우선순위를 낮춘 바 있다.

회사가 개발 재개로 돌아선 배경에는 FDA의 규제 완화 움직임이 있다. FDA는 최근 혁신 치료제의 시장 진입을 돕기 위해 '타당한 메커니즘' 경로 등 새로운 이니셔티브를 발표했다.

앨런 라인 프라임 메디슨 최고경영자(CEO)는 의학 전문매체 스탯을 통해 "최근 FDA와의 논의를 거친 결과 지금까지 확보한 임상 데이터만으로도 PM359의 가속 승인을 뒷받침할 수 있다고 판단했다"고 밝혔다.

시장에서는 승인 시 상당한 경제적 이익을 기대하고 있다. 제프리스의 모리 레이크로프트 연구원은 환자 수가 적더라도 승인을 받으면 의미 있는 시장 기회가 될 것이라고 분석했다. 회사는 승인 시 다른 기업에 판매할 수 있는 우선심사권을 획득할 수 있다. 이 권리는 최근 2160억원 이상에 거래된 것으로 알려졌다.

다만 FDA의 심사 결과는 예측하기 어렵다는 관측도 나온다. 트럼프 2기 행정부 출범 이후 FDA는 희귀질환 치료제 지원을 약속했지만 최근 유전자 치료제에 대한 반려 사례도 잇따르고 있다.