독일 제약사 바이엘(Bayer)이 희귀 유전 질환인 폼페병을 표적으로 하는 초기 임상 단계의 유전자 치료제 개발을 중단했다.
미국 바이오 전문 매체 피어스바이오텍은 4일(현지시간) 바이엘이 4분기 실적 발표 문서를 통해 폼페병 유전자 치료제 후보물질 'ACTUS-101'의 개발을 공식적으로 중단했다고 보도했다. 폼페병은 진행성 근육 퇴행을 특징으로 하는 중증 상염색체 열성 대사 질환이다.
바이엘은 지난 2020년 애스크바이오(AskBio)를 20억 달러(약 2조8800억원)에 인수하면서 두 개의 폼페병 유전자 치료제 후보물질을 확보했다. 이 중 ACTUS-101은 인수 당시 이미 임상 단계에 진입해 있었다.
하지만 바이엘은 지난 1월 해당 임상 1상의 추가 환자 등록을 중단한다고 밝힌 바 있다. 미국 연방 임상시험 데이터베이스에 따르면 해당 임상에는 총 7명의 환자가 등록됐다.
바이엘은 ACTUS-101 개발을 중단하는 대신 또 다른 폼페병 유전자 치료제 후보물질인 'AB-1009'에 역량을 집중하고 있다. AB-1009는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 및 희귀의약품 지정을 받았으며, 올해 초 미국에서 임상 1·2상에 돌입했다.
AB-1009 프로그램의 책임 연구원인 타신 모자파 UCI 헬스 ALS 및 신경근육 센터장은 지난 1월 "이 치료제는 근본적인 유전적 결함을 해결하고 폼페병 환자의 결핍된 효소 생산을 증가시킬 수 있는지 탐색하기 위해 연구되고 있다"고 설명했다.
다른 바이오 제약사들도 폼페병 치료제 개발에 난항을 겪고 있다. 디날리 테라퓨틱스의 효소 대체 요법(ERT)은 전임상 쥐 실험에서 면역 반응 우려가 제기돼, FDA가 지난해 12월 임상을 보류했다.
로슈(Roche)는 경쟁 상황을 고려해 올해 폼페병 유전자 치료제 개발을 포기했다. 당시 로슈는 승인된 여러 ERT 형태의 표준 치료법이 존재한다고 지적했다.
아스텔라스(Astellas)도 폼페병 유전자 치료제를 개발 중이지만, 임상 참가자 1명에게서 신경 손상 보고가 접수돼 2022년 하반기 임상이 보류됐다. 규제 당국은 2023년 초 해당 보류를 해제했다.