미국 식품의약국(FDA)이 신약 승인을 위해 2회의 엄격한 임상시험을 요구해온 오랜 기준을 폐지할 계획이라고 밝혔다.

마티 마카리 FDA 국장과 비네이 프라사드 부국장은 12일(현지시간) 뉴잉글랜드의학저널(NEJM)에 기고한 글을 통해 "앞으로 FDA의 기본 입장은 신약과 기타 신규 보건 제품에 대해 1회의 임상시험을 요구하는 것"이라고 밝혔다.

이는 트럼프 행정부 관계자들이 특정 의료제품의 이용 가능성을 높이겠다고 공언하면서 단행한 최신 변화다.

마카리 국장은 지난 4월 FDA에 부임한 이후 관료주의를 줄이고 신약 출시를 가속화하겠다는 목표 아래 오랜 FDA 기준과 절차를 변경해왔다. 그는 직원들의 인공지능(AI) 사용을 의무화하고, "국가적 이익"을 위한 신약에 대해서는 1개월 내 심사를 제공하는 등 FDA 검토 기간을 단축하겠다는 일련의 지침을 발표한 바 있다.

마카리와 프라사드는 기고문에서 2회 임상시험 요건 폐지는 약물 연구를 "점점 더 정밀하고 과학적"으로 만든 현대적 발전을 반영한 것이라고 설명했다.

그들은 "이런 상황에서 2회 임상시험에 과도하게 의존하는 것은 더 이상 의미가 없다"며 "2026년 현재, 제조업체가 제품을 또다시 테스트하도록 요구하는 것 외에도 우리 제품이 사람들이 더 오래 또는 더 잘 살도록 돕는다는 확신을 얻을 수 있는 강력한 대안이 있다"고 밝혔다.

FDA 관계자들은 이번 변화가 "신약 개발의 급증"으로 이어질 것이라고 전망했다.

자넷 우드콕 전 FDA 의약품센터 국장은 이번 변경이 타당하며, 암을 포함한 다양한 생명 위협 질환에 대해 1회 임상시험과 뒷받침 증거를 결합해 의존해온 FDA의 수십 년간의 움직임을 반영한 것이라고 말했다.

2024년 은퇴 전 20년 이상 FDA 의약품센터를 이끈 우드콕은 "생물학과 질병에 대한 이해가 높아지면서 항상 2회 임상시험을 할 필요가 없다는 과학적 요지는 설득력이 있다"고 밝혔다.

의약품에 대한 2회 임상시험 기준은 1960년대 초로 거슬러 올라간다. 당시 의회는 FDA가 신약 승인 전 "적절하고 잘 통제된 연구"의 데이터를 검토하도록 요구하는 법을 통과시켰다.

수십 년 동안 FDA는 이 요건을 최소 2회의 임상시험을 의미하는 것으로 해석했으며, 가급적 많은 수의 환자와 상당한 추적 기간을 두도록 했다. 2회 임상시험을 요구한 이유는 첫 번째 시험 결과가 우연이 아니며 재현 가능하다는 것을 확인하기 위해서였다.

그러나 1990년대부터 FDA는 희귀 질환이나 치명적 질병 치료제에 대해서는 단일 임상시험을 점점 더 수용하기 시작했다. 기업들이 많은 수의 환자를 대상으로 테스트하는 데 어려움을 겪는 경우가 많았기 때문이다.

지난 5년간 매년 승인된 최초 종류 의약품의 약 60%가 단일 임상시험을 기반으로 승인됐다. 이는 심각하거나 치료가 어려운 질환에 대한 약물을 검토할 때 더 유연하게 대응하도록 규제 당국에 지시한 의회 통과 법안을 반영한 것이다.

우드콕은 12일 발표된 새 정책이 주로 이전에는 축소된 시험 기준에 해당하지 않았던 일반 질환 치료제에 영향을 미칠 것이라고 말했다.

그는 "이번 조치의 영향을 받을 것은 암이나 희귀 질환이 아니다"라며 "FDA는 이미 이들에 대해서는 단일 임상시험으로 승인해왔다"고 설명했다.

FDA 지도부의 최근 접근 방식은 백신, 유전자 치료제 및 기타 치료제에 대한 FDA의 최근 조치와 대조를 이룬다.

지난주 프라사드가 이끄는 FDA 백신 부서는 모더나의 새로운 mRNA 독감 백신 신청을 거부하며 임상시험이 불충분하다고 밝혔다. 그러나 12일 FDA는 모더나가 고령층을 대상으로 추가 연구를 수행하기로 합의한 후 백신을 검토하겠다며 입장을 번복했다.

별도로 프라사드는 일련의 실험적 유전자 치료제와 바이오테크 의약품을 추가 연구나 보다 확실한 증거가 필요하다며 거부해왔다. 이런 추세는 많은 바이오테크 기업의 주가에 부담을 주었으며, FDA 검토의 속도와 유연성을 홍보하는 마카리의 공개 발언과 충돌했다.

우드콕은 제약업계가 유망한 실험 치료제에 대한 FDA의 접근 방식이 바뀔지 지켜봐야 할 것이라고 말했다.

그는 "실행이 전부가 될 것"이라며 "FDA의 접근 방식이 불분명하고 업계는 이미 당혹스러워하고 있기 때문에, 이번 조치가 어떤 명확성을 더한다고 생각하지 않는다"고 밝혔다.