FUS 유전자 돌연변이로 인한 루게릭병(FUS-ALS) 환자를 대상으로 한 신약 'ION363'의 대규모 임상시험이 시작된다.
제약업계에 따르면 ION363 개발사는 최대 95명의 환자를 대상으로 3단계로 구성된 다기관 임상시험을 진행한다고 18일(현지시간) 밝혔다.
임상시험 1단계에서는 참여자들을 2대1 비율로 무작위 배정해 60주 동안 ION363 또는 위약을 투여한다.
이어 2단계에서는 모든 참여자가 84주 동안 공개 라벨 방식으로 ION363를 투여받게 된다.
3단계에서는 참여자들이 최대 3년간 추가로 ION363를 투여받을 수 있다.
다만 해당 국가에서 ION363가 상용화되거나 제약사가 개발 프로그램을 중단할 경우 조기 종료된다.
이번 임상시험의 주요 목적은 FUS 유전자 돌연변이를 가진 루게릭병 환자의 임상 기능과 생존율에 대한 ION363의 효능을 평가하는 것이다.
안전성과 약동학(약물의 체내 이동), 약력학적(약물의 작용 메커니즘) 특성도 함께 분석할 예정이다.
FUS-ALS는 FUS 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 루게릭병의 한 유형으로 일반적인 루게릭병보다 진행 속도가 빠른 것으로 알려져 있다.
업계에서는 이번 임상시험이 FUS-ALS 환자를 위한 표적 치료제 개발의 중요한 이정표가 될 것으로 기대하고 있다.