억제인자가 없는 혈우병 환자를 위한 새로운 예방 치료제 '콘시주맙(concizumab)'의 유효성과 안전성을 평가하는 연구가 시작됐다.
2026년 3월 3일 공개된 임상시험정보(NCT04082429)에 따르면 이번 연구는 억제인자가 없는 A형 또는 B형 혈우병 환자를 대상으로 한다. 연구 목표는 신약 콘시주맙의 출혈 예방 효과와 안전성을 입증하는 것이다.
콘시주맙은 환자가 매일 1회 피하에 스스로 주사하는 방식의 예방 치료제다. 연구진은 약물이 담긴 펜 형태의 주사기(펜 인젝터)를 참여자에게 제공해 가정에서도 간편하게 투약할 수 있도록 했다.
연구 설계는 참여자의 기존 치료 방식에 따라 나뉜다. 출혈이 발생할 때만 약물을 투여하던 '보충 요법(on-demand)' 환자들은 두 그룹으로 무작위 배정된다. 한 그룹은 연구 시작부터 콘시주맙을 투여받고 다른 그룹은 6개월간 기존 치료를 유지한 뒤 콘시주맙을 투여받는다.
기존에 출혈 예방 요법을 받고 있었거나 이미 다른 연구를 통해 콘시주맙을 투여받고 있던 환자들은 연구 시작과 동시에 콘시주맙을 투여받는다.
이번 연구는 최장 8년까지 진행될 수 있는 장기 임상이다. 다만 참여자의 연구 기간은 해당 국가에서 콘시주맙이 시판 허가를 받는 시점에 따라 달라지며 늦어도 2027년 12월 31일에는 종료된다.
참여자들은 연구 기간 동안 전자 다이어리에 관련 정보를 기록해야 한다. 활동 추적기 착용을 요청받을 수도 있다. 병원 방문은 연구 초기 6~12개월간은 약 4주 간격으로, 이후에는 약 8주 간격으로 이뤄질 예정이다.