엔젤만증후군 치료제 ION582의 3상 임상시험이 투여 용량을 80mg으로 단일화하는 방향으로 설계를 변경했다.
3일 미국 국립보건원(NIH)의 임상시험 정보에 따르면 엔젤만증후군 치료제 ION582의 3상 연구 'REVEAL' 설계가 2025년 12월부로 변경됐다.
해당 연구는 2024년 개시 당시 40mg 투여군, 80mg 투여군, 위약군 등 3개 그룹으로 시작했다. 하지만 진행 중인 1/2상(HALOS) 데이터를 추가 검토한 결과 80mg 투여군과 위약군 2개 그룹으로 단순화하기로 결정했다.
이번 설계 변경에 따라 기존에 40mg을 투여받던 임상 참여자들은 모두 80mg으로 용량을 전환해 투여받는다. 이는 80mg 용량의 유효성과 안전성에 대한 긍정적 데이터를 확보한 데 따른 결정으로 풀이된다.
REVEAL 연구는 UBE3A 유전자의 결실 또는 돌연변이로 인해 발생하는 엔젤만증후군 소아 및 성인 환자에서 ION582의 유효성과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 임상에는 2세 이상 18세 미만 소아 환자와 18세 이상 50세 이하 성인 환자가 참여한다.
참가자들은 약 60주간 무작위로 ION582 80mg 또는 위약을 투여받는 이중 눈가림 시험을 거친다. 이후 약 25개월간의 장기 연장 치료 기간에 돌입하며 이 기간에는 위약군을 포함한 모든 참가자가 ION582를 투여받는다. 모든 과정이 끝나면 약 8개월의 추적 관찰이 이어진다.