미국 FDA "유니큐어 헌팅턴병 치료제 효과 확신 못해"

미국 식품의약국(FDA)이 제약사 유니큐어(UniQure)의 헌팅턴병(뇌세포가 점차 파괴되는 퇴행성 신경 질환) 실험용 치료제에 대해 치료 효과가 없다는 결론을 내렸다.

의학 전문 매체 스탯은 3일(현지시간) 익명을 요구한 FDA 고위 관계자를 인용해 이같이 보도했다. 이 관계자는 FDA가 유니큐어의 신약 판매 승인 신청을 차단하기로 한 결정의 배경을 설명했다.

FDA 심사관들은 기존 임상 데이터를 검토한 결과 해당 치료제가 환자에게 실질적인 이점을 제공하지 못한다고 판단했다. 관계자는 "심사관들은 이 제품에 어떠한 치료적 이점도 있다고 확신하지 못하는 상태"라고 전했다.

그는 해당 치료제의 승인 불가 방침이 효능 입증 부족에 따른 것임을 분명히 했다. 관계자는 "만약 치료 효과가 있다고 느꼈다면 당연히 승인했을 것"이라며 "하지만 심사관들은 설득되지 않았다"라고 밝혔다.