미국 FDA 신속승인 9건 그쳐…희귀질환 바이오 투자 '직격탄'

미국 식품의약국(FDA)의 희귀질환 치료제 신속승인이 급감하면서 바이오테크 업계의 투자 불확실성이 커지고 있다.

3일(현지시간) 월스트리트저널(WSJ)에 따르면 FDA의 신속승인 건수는 2025년 9건에 그쳐 2024년 20건에서 절반 이하로 줄었다. WSJ는 알비씨캐피탈마켓(RBC Capital Markets)의 자료를 인용해 이같이 보도했다.

신속승인은 환자 수가 적어 대규모 임상시험이 어려운 희귀질환 치료제를 조기에 도입하기 위해 마련된 제도다. FDA는 규제 유연성을 강조해왔으나 실제 현장에서는 승인 기준이 까다로워지는 추세다.

최근 FDA는 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 헌터증후군 유전자 치료제와 디스크메디슨(Disc Medicine)의 혈액질환 치료제 승인을 잇따라 거절했다. 유니큐어(uniQure)는 헌팅턴병 치료제에 대해 대규모 후기 임상시험이 필요하다는 FDA 통보를 받은 뒤 주가가 하루 만에 33% 급락했다.

WSJ는 비나이 프라사드 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장의 취임이 이러한 기조 변화에 영향을 미쳤다고 분석했다. 프라사드 센터장은 과거 학계에서 신속승인 제도가 지나치게 관대하게 운영된다고 비판해 온 인물이다.

투자 시장에서는 신중론이 확산하고 있다. 시모스 시메오니디스 코스 바이오테크놀로지 파트너스(Kos Biotechnology Partners) 공동설립자는 "소규모 데이터에 의존하는 투자는 위험이 너무 커졌다"고 지적했다.

안나 칼텐보크 베르단트리서치(Verdant Research) 회장은 "해결책은 문을 닫는 것이 아니라 기업에 책임을 묻는 것"이라며 "임상 도중 규칙을 변경하는 것은 제약사뿐만 아니라 환자들에게도 불안정을 초래한다"고 강조했다.

반면 규제 불확실성으로 주가가 하락한 기업이 추후 문제를 해결하고 반등하는 사례도 있다. 레플리뮨(Replimune)과 카프리코어 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)는 FDA의 규제 압박으로 주가가 급락했으나 이후 추가 데이터를 제시하며 주가를 회복했다.