미국 국립보건원(NIH)이 자가면역질환 치료제인 아나킨라의 부작용으로 발생하는 아밀로이드증을 영상으로 추적하는 임상시험에 착수했다고 17일 밝혔다.
이번 1상 임상시험은 냉염색소증 관련 자가염증증후군(CAPS) 환자 중 아나킨라 치료로 아밀로이드증이 발생한 18세 이상 성인을 대상으로 한다.
연구진은 새로운 양전자방출단층촬영(PET)/컴퓨터단층촬영(CT) 방사성 추적자인 124I-AT-01을 활용해 아밀로이드 침착 부위와 정도를 측정할 계획이다. 이 추적자는 아밀로이드에 결합하는 특성이 있어 PET/CT 스캔을 통해 아밀로이드의 존재 여부와 상대적 크기를 확인할 수 있다.
참가자들은 2년간 6개월마다 124I-AT-01을 이용한 PET/CT 스캔을 받게 된다. 혈액 및 소변 검사도 함께 진행되지만 연구 목적의 검체 보관은 하지 않는다.
연구의 주요 목표는 아나킨라 주사 부위의 피부 비후나 생검으로 확인된 아밀로이드증 환자에서 전신 아밀로이드증 유무를 선별하는 것이다. 아울러 시간 경과에 따른 장기별 아밀로이드 침착량 변화를 정량적으로 측정하고 124I-AT-01의 안전성도 평가한다.
연구진은 "124I-AT-01 PET/CT 영상이 피부뿐 아니라 신장, 간, 비장 등 다른 장기의 아나킨라 유발 아밀로이드를 감지할 수 있을 것"이라고 설명했다. 이어 "기저선 대비 124I-AT-01 정량 흡수율의 변화가 체내 아밀로이드 부하와 관련된 임상 특징 변화와 상관관계를 보일 것으로 예상된다"고 덧붙였다.
아밀로이드증은 비정상적인 단백질이 뭉쳐 조직과 장기에 침착되는 질환으로 현재는 조직 생검을 통해서만 진단할 수 있다.
아나킨라는 인터루킨-1 수용체 길항제로 CAPS를 포함한 여러 자가면역질환 치료에 사용되지만 일부 환자에서 국소 피부 또는 전신 아밀로이드증을 유발하는 것으로 알려져 있다.
참가자들은 각 스캔마다 정맥 주사로 추적자를 투여받으며 스캔은 약 1시간 소요된다. 방사성 추적자는 스캔 후 24시간 동안 체내에 남아있어 이 기간 동안 반려동물과 다른 사람의 노출을 최소화하는 규칙을 따라야 한다.
NIH 측은 "이번 연구가 내부 장기의 아밀로이드증을 비침습적으로 진단하고 추적하는 새로운 방법을 제시할 것"이라고 기대했다.
이번 임상시험은 NIH 프로토콜 17-I-0016에 등록된 환자만 참여할 수 있으며 각 방문 약 1주일 후 전화를 통한 추적관찰도 실시된다.