바이오젠의 실험 치료제 리티필리맵(BIIB059)의 장기 안전성과 효능을 평가하는 연장 연구가 진행되고 있다.
이번 연구의 주요 목적은 항말라리아 치료에 반응하지 않거나 부작용으로 치료 지속이 어려운 활동성 피부홍반루푸스(CLE) 환자를 대상으로 리티필리맵의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것이다.
연구는 모체 연구인 230LE301(NCT05531565)을 완료한 참가자만을 대상으로 한다. 이들은 활동성 아급성 CLE 또는 만성 CLE 환자이며, 전신 증상 동반 여부는 다양하다. 일부는 전신홍반루푸스(SLE)를 함께 앓고 있을 수 있다.
연구진이 파악하려는 핵심 지표는 리티필리맵 투여 후 부작용 및 중대한 부작용을 경험하는 참가자 수다. 부작용은 연구 약물로 인해 발생했을 수도 있고 그렇지 않을 수도 있는 원치 않는 건강 문제를 의미한다.
연구진은 또한 리티필리맵이 CLE에 미치는 영향을 다각도로 평가할 계획이다. 피부홍반루푸스 질병 면적 및 중증도 지수(CLASI), 피부홍반루푸스 활성도 연구자 종합 평가 개정판(CLA-IGA-R), SELENA-SLEDAI 재발 지수(SFI) 등 다양한 평가 도구를 사용해 시간 경과에 따른 CLE 증상을 측정한다.
설문지를 통해 리티필리맵과 CLE가 참가자의 삶의 질에 미치는 영향을 조사하고, 실험실 검사 결과와 참가자 면역 체계의 반응도 분석할 예정이다.
연구는 모체 연구 230LE301의 마지막 방문이 연구 230LE305의 첫 방문으로 이어지는 방식으로 진행된다. 모든 참가자는 4주마다 1회 피하 주사로 리티필리맵을 투여받으며, 연구진과 참가자 모두 투여 용량과 약물 정체를 알 수 있다.
전 세계적으로 치료 기간은 최대 104주, 즉 2년간 진행된다. 다만 미국 내 참가자의 경우 치료 기간이 최대 260주, 즉 5년까지 연장될 수 있다.
치료 기간 종료 후에는 최대 24주간의 추적 안전성 평가 기간이 이어진다.
전 세계 참가자는 치료 기간 동안 최대 27회의 연구 방문을 하게 되며, 미국 참가자는 최대 66회 방문한다. 전체 연구 기간은 전 세계적으로 최대 128주, 미국에서는 최대 284주다.
이번 연구의 2차 목표에는 질병 활성도에 대한 장기 효과, 질병 손상 예방 효과, CLE와 SLE를 동반한 참가자의 루푸스 재발 예방 효과 등이 포함된다. 또한 경구 코르티코스테로이드(OCS) 사용량과 건강 관련 삶의 질(HRQoL)에 미치는 영향, 실험실 수치 변화, 면역원성 및 약동학(PK)도 평가할 예정이다.