소아 간암·횡문근육종 표적치료제 임상 시작…HER3-DXd 안전성 검증

재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 소아 고형암 환자를 대상으로 한 새로운 표적치료제 임상시험이 시작됐다.

미국 임상시험 등록 데이터베이스 클리니컬트라이얼스닷거브(ClinicalTrials.gov)에 따르면 제약사들은 13일 간모세포종과 횡문근육종 소아 환자를 대상으로 한 HER3-DXd(MK-1022, 파트리투맙 데룩스테칸) 임상시험을 등록했다.

이번 임상은 'LIGHTBEAM-U01'로 명명됐으며 2단계로 진행된다. 1단계에서는 안전성 선도 연구를 통해 내약성 안전 프로파일을 입증하고 예비 2상 권장 용량을 확정한다. 이어 2단계에서는 효능 평가가 실시된다.

연구 대상 질환인 간모세포종은 영유아에게 발생하는 대표적인 간암이다. 횡문근육종은 근육세포에서 시작되는 암으로 주로 소아의 두경부, 방광, 팔, 다리 등에서 발생한다.

재발은 치료 후 암이 다시 돌아온 경우를 의미한다. 불응성은 치료에도 암이 축소되거나 사라지지 않는 상태를 뜻한다.

HER3-DXd는 항체약물결합체(ADC) 방식의 치료제다. ADC는 암세포 표면의 특정 단백질에 결합해 치료 물질을 직접 전달함으로써 암세포를 선택적으로 파괴하는 메커니즘을 갖고 있다.

연구팀은 이번 임상을 통해 세 가지 목표를 설정했다. 소아 환자에서 HER3-DXd의 안전성과 내약성을 평가하고, 소아 체내에서 약물의 시간 경과에 따른 동태를 파악하며, HER3-DXd 투여 후 암 축소 또는 소실 여부를 확인하는 것이다.

HER3-DXd는 MK-9999 또는 파트리투맙 데룩스테칸으로도 불린다.

소아암 분야에서 표적치료제 개발은 성인 대비 상대적으로 더딘 상황이다. 이번 임상은 재발·불응성 소아 고형암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을지 주목된다.