얀센(Johnson & Johnson)이 재발성 다발골수종 치료를 위한 CAR-T 세포치료제 임상시험을 본격화한다.
얀센은 BCMA(B세포 성숙 항원) 표적 CAR-T 치료제인 'JNJ-68284528(cilta-cel, 실타셀)'의 효능을 검증하기 위한 임상 3상 연구를 진행한다고 13일 밝혔다.
이번 연구는 재발성이면서 레날리도마이드에 불응성을 보이는 다발골수종 환자를 대상으로 cilta-cel과 표준 치료법의 효능을 직접 비교하는 방식으로 설계됐다. 비교 대상 표준치료는 포말리도마이드·보르테조밉·덱사메타손 병용요법(PVd)과 다라투무맙·포말리도마이드·덱사메타손 병용요법(DPd) 두 가지다.
cilta-cel은 환자의 T세포를 채취해 BCMA를 표적하도록 유전자 조작한 뒤 다시 체내에 주입하는 자가 CAR-T 세포치료제다. BCMA는 다발골수종 세포 표면에 발현되는 단백질로, CAR-T 세포가 이를 인식해 암세포를 선택적으로 공격하는 원리다.
다발골수종은 골수 내 형질세포가 비정상적으로 증식하는 혈액암으로, 재발과 불응성이 흔한 난치성 질환이다. 레날리도마이드는 다발골수종 1차 치료에 널리 사용되는 면역조절제지만, 일부 환자는 치료 과정에서 불응성을 나타낸다.
업계 관계자는 "CAR-T 치료제가 기존 표준요법 대비 생존율과 반응률에서 우위를 입증하면 재발성 다발골수종 치료 패러다임이 바뀔 수 있다"고 말했다.
한편 cilta-cel은 이미 여러 선행치료를 받은 재발·불응성 다발골수종 환자를 대상으로 미국 FDA 승인을 받은 바 있다. 이번 임상은 보다 이른 치료 단계에서 CAR-T 세포치료제의 효능을 검증한다는 점에서 의미가 크다는 평가다.
얀센 측은 "이번 연구를 통해 재발성 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.