유전성 혈관부종(HAE) 환자의 혈관부종 발작을 예방하기 위한 경구용 신약의 임상 3상 연구가 시작됐다.
이번 연구는 12세 이상 청소년과 성인 HAE 환자를 대상으로 데우크릭티반트 서방정의 효능과 안전성을 평가하는 다기관 무작위 이중맹검 위약 대조 연구다.
연구 설계에 따르면 참가자들은 적격성 확인을 위한 스크리닝 기간을 거친 후 24주간의 치료 기간과 최대 4주간의 추적 관찰 기간을 거치게 된다.
치료 기간 동안 참가자들은 2대1 비율로 무작위 배정되어 데우크릭티반트 또는 위약을 맹검 상태로 투여받는다. 데우크릭티반트는 1일 1회 경구 복용하는 서방정 형태로 개발됐다.
연구진은 참가자들의 정기적인 효능 및 안전성 평가를 실시한다. 참가자들은 매일 전자 일지를 작성하고 미리 정해진 시점에 설문조사를 완료해야 한다.
연구 종료 후 참가자들은 추적 관찰 기간을 거치거나, 공개 라벨 연구인 PHA022121-C307(CHAPTER-4) 연구로 이행할 수 있다.
유전성 혈관부종은 혈관 투과성이 증가해 피부나 점막에 부종이 발생하는 희귀질환으로, 반복적인 혈관부종 발작이 특징이다.
이번 임상 3상은 경구용 예방 치료제로서 데우크릭티반트의 임상적 유용성을 검증하는 핵심 단계가 될 것으로 전망된다.