온난자가면역용혈빈혈 치료제 M281, 3년 넘는 대규모 임상시험 돌입

온난자가면역용혈빈혈(wAIHA) 환자를 대상으로 M281(니포칼리맙)의 치료 효능과 안전성을 평가하는 대규모 임상시험이 진행된다.

13일 발표된 연구계획에 따르면 이번 임상시험은 24주간의 이중맹검 위약대조 기간과 144주간의 공개라벨 연장 기간, 그리고 마지막 투약 후 8주간의 추적관찰 기간으로 구성된다.

적격 참가자들은 이중맹검 기간 동안 위약 또는 니포칼리맙 2가지 용량 수준 중 하나에 무작위 배정된다. 이후 공개라벨 연장 기간에는 니포칼리맙 2가지 용량 수준으로 투여가 진행된다.

이번 연구의 주요 목적은 온난자가면역용혈빈혈 환자에서 M281의 효능과 안전성을 평가하는 것이다.

온난자가면역용혈빈혈은 체온에서 활성화되는 자가항체가 적혈구를 파괴해 빈혈을 일으키는 희귀 자가면역질환이다. 니포칼리맙은 신생아 Fc 수용체(FcRn)를 표적으로 하는 치료제로, 자가항체 수치를 감소시키는 기전으로 작용한다.

임상시험은 총 176주(약 3년 4개월)에 걸쳐 진행되며 장기 안전성과 지속적인 치료 반응을 확인할 예정이다.

연구진은 이중맹검 기간 동안 위약과의 비교를 통해 니포칼리맙의 실제 효과를 검증하고, 연장 기간을 통해 장기 투여 시 안전성 프로파일을 확보할 계획이다.