얀센이 신규 진단 다발골수종 환자를 대상으로 CAR-T 세포치료제 실타-셀의 효능을 검증하는 대규모 임상연구에 착수했다.
13일(현지시간) 임상시험 등록 정보에 따르면 이번 연구는 자가줄기세포이식을 초기 치료로 계획하지 않은 신규 다발골수종 환자를 대상으로 진행된다.
연구의 주요 가설은 보르테조밉·레날리도마이드·덱사메타손 유도요법 후 실타-셀을 단일 투여하는 방식이 보르테조밉·레날리도마이드·덱사메타손 유도요법 후 레날리도마이드·덱사메타손 유지요법을 지속하는 것보다 무진행생존기간을 유의미하게 개선한다는 것이다.
다발골수종은 단일클론 면역글로불린 단백질 또는 단백질 조각(M 단백질)을 생성하는 악성 형질세포 질환이다. 기능을 상실한 비정상 단백질이 축적되는 것이 특징이다.
JNJ-68284528로도 알려진 실타-셀은 성숙한 B림프구와 악성 형질세포 표면에 발현되는 B세포 성숙 항원을 표적으로 하는 자가 키메라 항원 수용체 T세포 치료제다.
연구는 스크리닝(최대 28일), 무작위배정 전 치료, 치료, 추적관찰의 4단계로 진행된다. 총 연구 기간은 약 12년 5개월이다.
안전성 평가에는 이상반응, 실험실 검사 결과, 활력징후 측정, 신체검사 소견, 심장 기능 평가, 면역효과세포 관련 뇌병증 및 필기 평가(B군만 해당), 미국 동부종양협력그룹 수행 상태 평가가 포함된다.
환자보고 결과, 심전도, 활력징후, 약동학 평가도 연구 기간 동안 수행될 예정이다.
독립 데이터 모니터링 위원회가 안전성 데이터를 정기적으로 검토한다.
업계 관계자는 "자가줄기세포이식이 어려운 환자군에서 CAR-T 치료제의 1차 치료 가능성을 탐색하는 연구"라며 "기존 유지요법 대비 우월성이 입증되면 치료 패러다임이 바뀔 수 있다"고 말했다.