소아 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 마시텐탄의 질병 진행 지연 효과를 평가하는 임상 3상 연구가 진행된다.
이번 연구는 소아 폐동맥고혈압 환자에서 마시텐탄의 약동학과 안전성, 효능을 평가하기 위한 전향적·다기관·개방표지·무작위·대조 병렬 3상 연구로 설계됐다고 13일 밝혀졌다.
연구는 개방표지 단일군 연장기간을 포함해 진행될 예정이다.
마시텐탄은 폐동맥고혈압 치료에 사용되는 엔도텔린 수용체 길항제로, 성인 환자에서는 이미 효능이 입증된 바 있다.
폐동맥고혈압은 폐동맥의 혈압이 비정상적으로 높아지는 희귀질환이다.
적절한 치료가 이뤄지지 않으면 우심실 부전으로 진행돼 생명을 위협할 수 있다.
이번 임상시험은 소아 환자에서 마시텐탄이 질병 진행을 지연시킬 수 있는지를 확인하는 데 초점을 맞추고 있다.
연구팀은 다기관 무작위 대조연구 방식을 통해 치료 효과를 객관적으로 평가할 계획이다.
특히 개방표지 연장기간을 통해 장기 안전성과 지속적인 효능도 함께 관찰할 예정이다.
소아 폐동맥고혈압은 성인과 달리 치료 옵션이 제한적이어서 새로운 치료제 개발이 절실한 상황이다.
업계에서는 이번 연구가 소아 폐동맥고혈압 치료의 새로운 전기를 마련할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
연구 결과는 2026년 2월 공개될 예정이다.