미국 바이오기업 데날리 테라퓨틱스의 헌터증후군 신약 '티비데노퍼스프 알파'에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인 결정이 오는 4월 5일(현지시간)로 연기됐다.
데날리는 26일(현지시간) 미국 증권거래위원회(SEC) 연례보고서를 통해 자사 헌터증후군(MPS II) 치료제 후보물질 티비데노퍼스프 알파(DNL310)의 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA) 목표일이 3개월 연장됐다고 밝혔다.
이번 연장은 데날리가 FDA의 요청에 따라 업데이트된 임상 약리학 데이터를 제출한 데 따른 것이다. FDA는 이를 '주요 수정'으로 분류하고 검토 기간을 늘렸다. 회사 측은 "제출된 정보가 신약허가신청의 혜택-위험 결론에 영향을 미치지 않을 것"이라고 설명했다.
티비데노퍼스프 알파는 데날리의 '수송체(TV)' 기술을 적용해 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하도록 설계된 효소대체요법(ERT) 치료제다. 기존 치료제와 달리 뇌에 직접 작용해 환자의 인지 및 행동 증상 개선을 목표로 한다.
허가 신청의 기반이 된 1/2상 임상에서 약물 투여 24주차에 환자들의 뇌척수액(CSF) 내 헤파란 황산(HS) 수치가 평균 91% 감소했다. 신경 손상 지표인 뉴로필라멘트 경쇄(NfL) 수치도 153주차에 76% 줄었다. 해당 연구 결과는 '뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)'에 게재됐다.
이 약물은 FDA로부터 우선심사, 획기적 치료제, 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 승인에 대비해 상업 출시 준비에 착수했다.
다만 회사는 희귀소아질환 우선심사권(PRV) 수령 자격과 관련해 "신청서 제출 시점 문제로 PRV를 받지 못할 수 있다"며 "재무 계획에 PRV 판매 수익을 포함하지 않았다"고 밝혔다.
한편 데날리의 2023년 연간 순손실은 5억1250만달러로 전년 대비 21.2% 증가했다. 연구개발(R&D) 비용은 4억1880만달러로 5.7% 늘었다.