제논 파마슈티컬스는 뇌전증 치료 신약 후보물질 '아제투칼너'의 3상 임상시험(X-TOLE2) 톱라인 데이터를 다음 달 상반기에 발표할 예정이다.
26일(현지시간) 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 연례보고서(10-K)에 따르면 제논은 국소 발작(FOS) 환자를 대상으로 한 이번 임상의 등록을 완료하고 데이터 발표를 앞두고 있다.
아제투칼너는 새로운 기전의 Kv7 칼륨 채널 개방제다. 뇌전증뿐 아니라 주요우울장애(MDD)와 양극성장애(BPD) 등 다양한 신경정신과 질환 치료제로 개발 중인 후기 임상 단계 후보물질이다.
X-TOLE2 임상은 약 380명의 국소 발작 환자를 대상으로 한다. 아제투칼너 15mg 또는 25mg을 12주간 투여해 위약 대비 월간 발작 빈도 변화를 평가하는 다기관, 무작위, 이중맹검 연구다.
앞서 진행한 2b상(X-TOLE)에서 긍정적인 결과를 얻어 이번 3상 결과에 대한 기대가 크다. 당시 25mg 투여군은 월간 발작 빈도가 52.8% 감소해 위약군(18.2%)보다 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였다.
제논은 미국 외 지역 허가를 위한 3상(X-TOLE3)과 또 다른 뇌전증 유형인 일차성 전신 강직-간대 발작(PGTCS)에 대한 3상(X-ACKT)도 진행하고 있다.
또한 주요우울장애(X-NOVA2, X-NOVA3)와 양극성장애(X-CEED) 환자를 대상으로 하는 3상 임상도 진행하며 적응증 확대를 꾀하고 있다.
이처럼 다수의 대규모 3상 임상을 동시에 진행하면서 연구개발(R&D) 비용도 크게 늘었다. 2023년 제논의 R&D 비용은 3억94만달러(약 4150억원)로 전년 2억1039만달러 대비 43% 증가했다.
같은 기간 순손실은 3억4591만달러로 전년 2억3433만달러보다 47.6% 늘었다.
한편 제논은 2023년 협력사인 뉴로크라인 바이오사이언스로부터 마일스톤 750만달러를 수령해 매출을 기록했다. 이는 공동 개발 중인 Nav1.2/1.6 나트륨 채널 억제제 'NBI-921355'가 1상 임상에 진입한 데 따른 것이다.