인텔리아, 환자 사망 후 중단된 유전자 편집 신약 임상 부분 재개

미국 유전자 편집 전문기업 인텔리아 테라퓨틱스가 환자 사망 사건으로 중단됐던 주요 신약 후보물질의 임상시험 일부를 재개한다. 다만 핵심적인 대규모 3상 임상시험은 여전히 보류 상태로 남아있다.

26일(현지시간) 인텔리아 테라퓨틱스가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 연차보고서(Form 10-K)에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료제 '넥시구란 지클루메란(nex-z, NTLA-2001)'의 3상 임상 '매그니튜드-2(MAGNITUDE-2)'에 대한 임상 보류(clinical hold) 조치를 해제했다.

앞서 FDA는 2023년 10월 29일 '매그니튜드'와 '매그니튜드-2' 임상 모두에 보류를 명령했다. 심장병증(ATTR-CM) 환자 대상인 매그니튜드 임상에서 약물을 투여받은 환자 1명에게서 4등급 간수치 상승 등이 보고됐기 때문이다. 이 환자는 2023년 11월 5일 사망했다.

보고서에 따르면 주치의는 해당 환자의 사망 원인을 '십이지장 궤양 천공에 따른 패혈성 쇼크'로 보고했다. 환자는 급성 간 손상과 코르티코스테로이드 치료 등 복잡한 임상 경과를 보였다. 부검 결과도 이러한 임상적 진단을 뒷받침했다.

이번 조치로 인텔리아는 다발성 신경병증(ATTRv-PN) 환자 47명을 대상으로 하는 매그니튜드-2 임상의 환자 모집을 재개한다. 회사는 2026년 하반기까지 해당 임상의 환자 모집을 완료할 계획이다.

하지만 650명 이상의 심장병증 환자가 참여하는 핵심 임상인 '매그니튜드'에 대한 임상 보류 조치는 아직 해제되지 않았다. 인텔리아는 "해당 프로그램의 향후 경로에 대해 FDA와 지속적으로 협의하고 있으며, 합의가 이루어지면 업데이트를 제공할 계획"이라고 밝혔다.

'넥시구란 지클루메란'은 1회 투여로 ATTR 아밀로이드증을 근본적으로 치료하는 것을 목표로 하는 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제다. 이 프로그램은 글로벌 제약사 리제네론(Regeneron)과 공동 개발 및 상업화를 진행 중이다.

한편 인텔리아는 2023년 한 해 동안 4억 1270만 달러(약 5700억원)의 순손실을 기록했다. 이는 전년도 순손실 5억 1900만 달러보다 약 20.5% 감소한 수치다. 같은 기간 연구개발(R&D) 비용은 4억 6630만 달러에서 3억 8890만 달러로 16.6% 줄었다.

회사는 2023년 12월 31일 기준 6억 510만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있다. 현재 보유 자금으로 2027년 하반기까지 운영이 가능할 것으로 전망했다.